免疫性血小板减少症是一种血液系统疾病,其主要特征是血小板数量低于正常水平。这可能是由于骨髓功能障碍、免疫介导的破坏、药物反应或先天性异常所导致。患者常常会表现出容易出血和瘀斑,皮肤、口腔和黏膜出现出血现象,严重的情况下可能会导致内脏出血和大出血,对患者的生活质量和生命安全造成重大威胁。
芦曲泊帕(MULPLETA/LUSUTROMBOPAG)作为一种新型的治疗药物,为免疫性血小板减少症患者带来了新的希望。芦曲泊帕是一种第二代血小板生成素受体激动剂(TPO-RA),可以作用于巨核细胞中表达的血小板生成素(TPO)受体,激活巨核细胞的分化和增殖,从而促进内源性血小板的生成。
芦曲泊帕的适应症广泛,包括治疗慢性肝病、慢性肾脏病等疾病引起的血小板减少症,以及预防因血小板减少症引起的出血风险增加。特别是在慢性肝病患者中,血小板减少症的发生率较高,约为6%。这些患者的治疗选择有限,且现有药品价格高昂,给患者带来了治疗负担。芦曲泊帕的上市,为患者提供了新的治疗选择。
临床试验结果表明,芦曲泊帕在治疗免疫性血小板减少症方面效果显著。一项在中国开展的III期临床研究显示,在接受择期侵袭性手术的慢性肝病伴血小板减少症患者中,芦曲泊帕组的应答者比例明显更高。芦曲泊帕组第8天血小板(PLT)中位值为61.5×10^9/L,显著高于安慰剂组的41.0×10^9/L。芦曲泊帕组第8天PLT≥50×10^9/L的患者比例为68.2%,也显著高于安慰剂组的13.6%。此外,芦曲泊帕组第8天PLT较基线增加≥20×10^9/L的患者比例为43.2%,而安慰剂组仅为4.5%。这些数据表明,芦曲泊帕不但可以有效提高血小板计数,以达到侵袭性手术的标准,减少术前血小板输注,而且没有增加额外的安全问题。
然而,尽管芦曲泊帕在治疗免疫性血小板减少症方面效果显著,但在使用过程中仍需谨慎。一些患者可能会出现头痛、恶心、呕吐、腹泻等消化系统不适的症状。此外,芦曲泊帕还可能引起高血压和血栓形成等严重副作用。因此,在使用芦曲泊帕时,需要密切监测患者的血压和血栓状态,确保药物的安全性和疗效。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
更多药品详情请访问 芦曲泊帕 https://www.kangbixing.com/