塞利尼索,也被称为希维奥或Nexpovio,是一种口服的小分子药物,由Karyopharm Therapeutics公司研发。它通过特异性抑制核输出关键蛋白Exportin 1(XPO1),实现了对癌细胞生长的干扰和抑制。XPO1是肿瘤抑制蛋白(如p53、p21等)及癌基因mRNA(如c-Myc、Bcl-xL等)的主要核输出蛋白,在多种癌细胞类型中高表达。塞利尼索通过与XPO1结合,选择性地抑制其功能,使肿瘤抑制蛋白在细胞核内积聚,同时降低癌基因水平,导致细胞周期停滞和癌细胞凋亡,而不影响健康细胞。
多项临床研究已经证实了塞利尼索在治疗多发性骨髓瘤中的显著疗效。例如,STORM试验是一项多中心、单臂、国际临床2b期研究,入组了122例既往接受过多线治疗并且对5种不同疗法耐药的难治多发性骨髓瘤患者。这些患者接受塞利尼索联合低剂量地塞米松进行治疗,结果显示,总缓解率(ORR)达到26.2%,患者的平均缓解时间为4.4个月。另一项SADAL试验也表明,在多种疾病亚型的关键性试验中,塞利尼索单药或联合其他药物治疗均表现出良好的疗效。
塞利尼索不仅在治疗多发性骨髓瘤中表现出色,对于某些类型的淋巴瘤也有显著疗效。对于复发或难治性的淋巴瘤患者,尤其是经过至少两种其他治疗方案失败后的患者,塞利尼索同样表现出良好的疗效。此外,塞利尼索还具有抑制癌细胞增殖、增强免疫功能、降低肿瘤耐药性的作用与功效。它能够通过阻止癌细胞中致癌因子核外运输,减少癌细胞的生成,并抑制其扩散到其他部位。同时,塞利尼索还能帮助增强免疫系统攻击癌细胞的能力,降低治疗过程中的耐药性。
然而,塞利尼索也并非没有副作用。常见的副作用包括消化系统问题(如恶心、呕吐、腹泻)、神经系统问题(如意识模糊、头晕)、血液异常(如血小板减少、贫血)等。因此,在使用塞利尼索治疗前,患者需要进行相关检查,以确定是否符合适应症,并在医生的指导下规范用药。同时,在治疗期间,医生也需要密切监测患者的病情变化,及时调整治疗方案。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!