脊髓小脑变性症(Spinocerebellar ataxia,SCA)是一种罕见的神经系统疾病,主要影响小脑、脊髓和脑干,导致患者出现共济失调症状,如走路不稳、动作反应迟缓、发音含糊不清以及眼球转动异常等。这种病症是由于基因中异常的CAG核酸重复序列倍增突变所导致的,属于退化性疾病,目前尚无根治方法。他替瑞林(Taltirelin/Ceredist)作为一种新型药物,为脊髓小脑变性症患者带来了新的治疗希望。
他替瑞林由日本三菱田边公司研发,并于2000年7月在日本首次上市。这种药物主要用于改善脊髓小脑变性症患者的共济失调症状。他替瑞林是一种合成的促甲状腺激素释放激素(TRH)类似物,具有调节促甲状腺激素分泌的作用,并在中枢神经系统中作为神经递质,有助于调节神经细胞的活动。
他替瑞林的作用不仅限于调节激素分泌,更重要的是它能促进神经元的生长和修复。通过刺激小脑和脑干等关键区域的神经元再生和修复,他替瑞林有助于缓解患者的共济失调症状。这一机制对于神经系统疾病的治疗至关重要,尤其是对于那些神经元受损导致功能障碍的疾病。
在临床试验中,他替瑞林表现出显著的疗效。一项为期一年的双盲对照研究显示,使用他替瑞林的患者在共济失调症状的改善上明显优于安慰剂组。具体而言,他替瑞林组的病情恶化率显著低于安慰剂组,显示出其在控制病情进展方面的潜在疗效。此外,他替瑞林还能提高患者的运动性,改善抑郁、血循环性休克、意识紊乱、记忆力减退和运动技能障碍等症状。
为了满足不同患者的需求,他替瑞林提供了两种剂型:普通片剂和口腔崩解片。口腔崩解片尤其适合吞咽困难的患者,因为它能在口腔内迅速崩解,无需用水送服,提供了更便捷的服用方式。此外,口腔崩解片还具有快速吸收、高生物利用度和较小的消化道黏膜刺激性等优点,确保了药物的有效性和安全性。
尽管他替瑞林在脊髓小脑变性症的治疗中显示出显著的疗效,但需要注意的是,它并不能根治这种疾病。目前,治疗脊髓小脑变性症的策略主要集中于缓解症状,提高患者的生活质量。因此,他替瑞林通常作为综合治疗的一部分,结合物理治疗、职业治疗、言语治疗以及生活方式的调整,以最大程度地延缓病情恶化。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击扩展阅读:他替瑞林治疗嵴髓小脑变性患者可能会出现哪些不良反应?