慢性免疫性血小板减少症(ITP)是一种由免疫系统异常导致的出血性疾病,长期以来一直对患者的生活质量和生命安全构成重大威胁。这种病症使得患者在接受有创性检查或手术时面临较高的出血风险,从而影响了临床治疗的顺利进行。传统的治疗方法如激素治疗、脾切除等,尽管能在一定程度上缓解病情,但效果并不理想,且常伴有显著的副作用。苏可欣/阿伐曲泊帕(DOPTELET)在治疗慢性ITP方面展现出了显著的有效性和安全性,为这一难治性疾病带来了新的希望。
阿伐曲泊帕是一种血小板生成素受体激动剂,其主要作用机制是通过激活血小板生成素受体,刺激骨髓中巨核细胞的增殖与分化,从而促进血小板的生成和释放。临床试验显示,多数患者在服用阿伐曲泊帕后,血小板水平得到明显提升,有效降低了出血风险。这种药物在治疗慢性肝病相关血小板减少症方面的疗效得到了充分的验证,无论是在国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验中,还是在不同种族的有效性评估中,阿伐曲泊帕都表现出了其疗效的普遍性和可靠性。
一项涵盖了来自11个国家的49位成年慢性ITP患者的研究显示,阿伐曲泊帕治疗组的累计应答时间平均为12.4周,从治疗开始的第8天起,就有65.6%的患者显示出应答,到第28天,这一比例上升至84.4%,显著高于安慰剂组。在中国进行的一项多中心、随机双盲、安慰剂对照研究中,阿伐曲泊帕组在第6周有77.08%的患者血小板计数达到了或超过了50×10^9/L,而安慰剂组仅为7.69%。这些数据进一步证明了阿伐曲泊帕在治疗ITP方面的有效性和安全性。
阿伐曲泊帕的另一重要作用是预防因血小板减少而引起的出血,并减轻与低血小板计数相关的症状。通过提高血小板计数,药物有效地维护了血液的凝血功能,降低了患者出血的风险,提升了生活质量。随着阿伐曲泊帕的治疗效果显现,许多患者经历了生活质量的明显改善,能够更好地进行日常活动,提高了工作和生活的正常进行。
此外,阿伐曲泊帕作为小分子非肽类制剂,与内源性TPO之间没有序列同源性和免疫原性,从而不会产生中和性抗体和交叉反应,导致血小板减少的风险较低。同时,苏可欣与体内TPO协同作用,具有潜在的叠加升血小板效应,能够提升血小板并更持久地维持在安全水平。
除了显著的疗效,苏可欣/阿伐曲泊帕在使用过程中存在一定的副作用,如发热、腹痛、恶心、头痛、疲劳和外周性水肿等,但总体而言,这些副作用的发生率相对较低,且大多数患者能够耐受。值得注意的是,苏可欣/阿伐曲泊帕还可能导致血栓形成/血栓栓塞并发症等严重不良反应,因此在使用过程中需要密切监测患者的临床症状和血小板计数。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!