赛普替尼/塞尔帕替尼（Selpercatinib），商品名为Retevmo，是由美国礼来公司（Eli Lilly and Company）研发的一款高选择性RET抑制剂。该药物于2020年5月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，成为中国首个获批的高选择性RET抑制剂，并于2023年3月4日在中国正式商业化落地。其主要用于治疗RET基因融合阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）、RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）以及其他RET融合阳性的实体瘤。

　　二、塞尔帕替尼适应症与疗效

　　非小细胞肺癌（NSCLC）

　　适应症：适用于RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。

　　疗效数据：根据I/II期LIBRETTO-001研究结果，纳入的105例先前接受过铂类化疗的RET融合阳性NSCLC患者中，总体缓解率（ORR）为64%，疾病控制率为94%，平均反应持续时间长达20.3个月。在未接受过治疗的39例患者中，整体缓解率高达85%。

　　甲状腺髓样癌（MTC）

　　适应症：适用于RET基因突变、需要全身治疗的12岁及以上晚期或转移性甲状腺髓样癌成人和儿童患者。

　　疗效数据：在一项纳入144例RET突变MTC患者的试验中，55例接受过卡博替尼/凡德他尼治疗的经治患者缓解率为69%，1年无进展生存率为82%；88例未接受卡博替尼等治疗的初治患者缓解率达73%，1年无进展生存率高达92%。

　　甲状腺癌

　　适应症：适用于RET基因融合阳性的晚期或转移性甲状腺癌成人和儿童患者，这些患者需要接受全身治疗，并且是放射性碘难治性患者（如果适合使用放射性碘）。

　　疗效数据：一项纳入27例RET融合阳性甲状腺癌患者的试验显示，19例经治患者缓解率为79%，8例初治患者有效率达到了100%。

　　其他RET融合阳性实体瘤

　　适应症：适用于局部晚期或转移性RET基因融合实体瘤成人患者，这些患者在之前的系统治疗中或治疗后病情恶化，或没有令人满意的替代治疗方案。

　　三、塞尔帕替尼用药剂量与用法

　　推荐剂量：基于体重调整剂量。体重小于50公斤的患者，每天两次口服120毫克（大约每12小时一次）；体重50公斤及以上的患者，每天两次口服160毫克（大约每12小时一次），直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

　　用药方法：患者应整颗吞服胶囊，不要压碎或咀嚼。除非与质子泵抑制剂（PPI）同时服用，否则可以与食物同时服用或不与食物同时服用。如果错过剂量且距离下一次预定剂量不足6小时，不要补服漏服的剂量，而应在下一个服药时间继续服用下一剂量。

　　四、不良反应与管理

　　常见不良反应：水肿、腹泻、乏力、口干、高血压、腹痛、便秘、皮疹、恶心和头痛等。

　　实验室异常：淋巴细胞减少、谷丙转氨酶（ALT）增加、天冬氨酸转氨酶（AST）增加、钠减少、钙减少等。

　　严重不良反应：肝毒性（肝损伤或损伤）、血压升高、QT延长、出血和过敏反应等。

　　管理建议：医生会根据不良反应的严重程度，决定是否需要停药、减量或永久停药。患者在用药期间应定期监测肝功能和肺部状况，防范可能出现的严重不良反应。

　　五、特殊人群用药注意事项

　　孕妇及哺乳期妇女：塞尔帕替尼对女性胎儿有潜在生育风险，建议有生殖潜力的女性在使用塞尔帕替尼治疗期间和最后一次给药后1周内使用有效的避孕措施。孕妇和哺乳期妇女应避免使用。

　　儿科患者：12岁以下患者的安全性和有效性尚未得到证实，需谨慎使用。

　　老年人：未观察到其他临床事项，但应在医生指导下使用。

　　肾损害患者：轻度至重度肾功能损害患者不建议调整剂量。

　　肝损害患者：重度肝功能损害患者减少剂量，轻至中度肝损害患者不建议调整剂量。

　　赛普替尼/塞尔帕替尼作为一种高效的选择性RET抑制剂，为RET变异肿瘤患者提供了新的治疗选择。在使用过程中，患者应严格按照医嘱进行，注意剂量调整和不良反应的管理，以确保治疗效果和安全性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：塞普替尼/塞尔帕替尼(RETEVMO)为RET基因融合或突变的患者带来新的治疗选择

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