阿那白滞素（Kineret）为一种注射用白介素抑制剂，ATC代码：L04AC03。阿那白滞素为一种重组、非糖基化人IL-1Ra，与天然人IL-1Ra相同，只是在N-末端增加了一个蛋氨酸残基。该药物通过重组DNA技术在大肠埃希菌细胞中生产。阿那白滞素可通过竞争性抑制其与白介素-I型受体的结合而控制活动性炎症，进而阻断强效炎性细胞因子IL-1（IL-1α和IL-1β）的生物活性。自20世纪90年代早期阿那白滞素首次用于公司申办的临床试验以来，以及在西方国家大约20年的上市后用药经验中，其安全性特征已得到充分证实。自身炎症性疾病是一种无高滴度抗体和抗原特异性T细胞参与为特征的无诱因的自发炎症。和阿那白滞素相关所涉及的疾病包括冷吡啉相关的周期性综合征（CAPS）；家族性地中海热（FMF）；Still病（成人Still病（AOSD）和幼年特发性关节炎（SJIA））和白介素受体拮抗剂缺乏症（DIRA）等。
CAPS为一种超罕见的单基因系统性自身炎症性终生疾病，患病率约为1:100000。所有CAPS患者都存在发热、荨麻疹、关节痛和急性期反应物升高的炎症发作。有3种临床表型分别为FCAS（家族性冷自身炎症反应综合征），MWS（Muckle-Wells综合征），NOMID(新生儿发病的多系统炎症性疾病)/CINCA（慢性婴儿神经皮肤关节综合征）。
FCAS和MWS患者会出现频繁的、间歇性失能发作。FCAS为一种因暴露于低温而诱发急性发作的间发性慢性疾病，而在MWS患者中，症状更为持久且复发情况不可预测。此外，MWS患者常会发生进行性感觉神经听力损伤。纤维蛋白样A淀粉样变性可见于所有CAPS亚型中，但最常见于MWS，肾淀粉样蛋白沉积可导致肾功能损害和肾病综合征。
在最严重的CAPS形式（NOMID/CINCA）中，患者会出现进行性慢性脑膜炎、眼部症状并最终失明。在青少年患者中，发育停滞、青春期发育迟缓和精神发育迟滞较为常见。在NOMID/CINCA患者亚群中，可发生髌骨和长骨骨骺过度生长。如果不治疗，约20%的NOMID/CINCA患者在成年前死亡。NOMID/CINCA在出生后的前几个月内便已对身体造成影响。
在Rossi等人开展的研究中，提示即使在一些病程很长的患者中（中位值为20.7年）使用，仍然可以达到良好的缓解率（临床完全缓解率为72.4%）。
FMF为一种罕见但也是最常见的遗传性周期性发热综合征。FMF典型的临床表现包括：反复发热并伴有腹痛、胸痛和关节痛。FMF最严重且可能危及生命的并发症为继发性淀粉样蛋白A淀粉样变性，表现为不溶性蛋白在各种器官和组织中沉积。
在报道缓解率的9项回顾性真实世界研究中，阿那白滞素（Kineret）在秋水仙碱耐药或不耐受患者人群中的缓解率达到了64%-100%。在Kucuksahin等人开展的研究中，阿那白滞素（Kineret）单药治疗的缓解率为100%。
Still病为一种罕见的全身性炎症性疾病，临床表现包括每日峰热、关节炎、典型的一过性皮疹、淋巴结病、肝脾肿大（包括肝酶升高）、浆膜炎（胸膜炎和心包炎）和实验室表现，例如：ESR、CRP、血小板和中性粒细胞计数升高。该疾病还存在巨噬细胞活化综合征(MAS)的风险，MAS为风湿性疾病的一种潜在的致死性严重并发症。无论发病年龄大小，病程通常呈进行性发展，随后呈慢性发病。基于目前获得的充分的证据，认为SJIA(＜16岁)和AOSD（≥16岁）是具有不同发病年龄的相同疾病连续体，即Still病。
在报道缓解率的8项研究中，阿那白滞素（Kineret）的缓解率为50%-100%。完全缓解为66.75%。在Laskari等人的研究中观察完全缓解率为84%。
DIRA是由IL1RN基因的遗传突变引起的一种超罕见的自发性免疫疾病，导致编码白介素1受体拮抗剂（IL-1Ra）蛋白的基因异常。在DIRA患者中，IL-1Ra的缺乏会导致作用异常IL-1信号转导，累及皮肤和骨骼，并导致发生威胁生命的全身性炎症。
阿那白滞素（Kineret）的安全性和有效性在一项长期的真实世界研究中进行了评估，其中包括9例接受Kineret治疗长达10年的DIRA患者（Kineret治疗开始时1个月至9岁）。结果证明了阿那白滞素（Kineret）可靠的疗效和安全性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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