恩西地平是通过干预肿瘤细胞的代谢来治疗急性髓系白血病的药物，是以分子生物学和生物化学为基础而研发的。它只抑制肿瘤细胞的酶，而不影响机体正常的三羧酸循环，显示出多层面的首创性。由Agios和Celgene联合开发，美国食品药品管理局（FDA）批准上市，用于治疗携带IDH2基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病。

　　恩西地平以甲磺酸盐的形式成药，化学名为：2-甲基-1-[(4-[6-(三氟甲基)吡啶-2]-6-{[2-(三氟甲基)吡啶-4-]氨}-1,3,5-三嗪-2-氨]丙烷-2-醇甲磺酸盐，分子式为C19H17F6N7O•CH3SO3H（C20H21F6N7O4S），相对分子质量为569.48，难溶于水。该药为片剂，有50、100mg两种规格。

　　急性髓系白血病（acutemyelocyticleukemia，AML）是一种恶性血液病，病情发展迅速，发病率随着年龄增大而明显升高，平均发病年龄为66岁。在美国AML患者中，适合接受骨髓移植治疗的患者不足百分之十，而且大多数患者化疗无效，易进展成复发或难治性AML，5年生存率不足百分之二十六。

　　一项纳入了199例复发性或难治性AML患者的单臂临床试验对恩西地平的有效性进行了评估，经RealTimeIDH2检测试剂盒检测，纳入者均为带有IDH2基因突变的患者。该试验评估了治疗后无疾病症状且血细胞计数完全恢复（称为完全缓解，CR）的患者百分比，以及治疗后无疾病症状且血细胞计数部分恢复（称为伴随血液学改善的完全缓解，CRh）的患者百分比。通过至少6个月的治疗，有19％的患者在第8.2个月（中位数）时出现了CR结果，有4％的患者在9.6个月（中位数）时出现了CRh结果。该试验开始时，有157例患者因AML需要输全血或血小板，其中34％的患者在接受恩西地平治疗后不再需要输注血液或血小板。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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