血小板生成素受体激动剂(TPO-R)是目前欧美国家对血小板减少症的常规治疗药物,而罗米司亭（商品名：Nplate，通用名：romiplostim）是一种第二代TPO-R药物,也是FDA批准的首个升血小板药物,每周一次的皮下注射,模仿人体的天然TPO，特别针对提高患者体内血小板数量，有临床研究数据表明,罗米司亭Nplate(romiplostim)可有效降低出血事件的频率和严重程度,帮助患者维持血小板计数在安全范围内。

　　截至目前，罗米司亭Nplate(romiplostim)已在全球69个国家和地区获批上市，获批的适应症包括对其他药物或手术治疗不佳的ITP成人患者，ITP持续至少6个月并且对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术应答不足的1岁及以上儿科患者等等。2019年11月，美国FDA还授予了罗米司亭治疗再生障碍性贫血的孤儿药资格。

　　大家都知道，血小板对人体的止血功能尤为重要，在血管收到创伤后，填补缺损部位，参与止血、凝血过程。当人体的血小板数有中度或重度减少时,患者的伤口就难于愈合，全身各处容易出现出血症状，甚至可能会发生严重甚至危及生命的大出血。除此之外，血小板减少症也包含了血小板无法发挥正常功能的疾病，主要有免疫性血小板减少症(ITP)、慢性肝病成人患者的血小板减少症(CLD)、治疗肿瘤化疗引起的血小板减少症(CIT)、血栓性血小板减少紫癜症等。其中，ITP、CLD属于较严重的血小板减少症，具有较高的自发性出血,甚至危及生命。

　　罗米司亭有效性和安全性

　　在日本开展的一项双盲、随机对照III期临床研究显示，首次给药后1周后，罗米司亭组血小板应答率即达77%，2周后达91%，绝大多数患者在1周内即可获得血小板应答，而且应答率在整个治疗期间保持稳定。罗米司亭组总体血小板应答率高达96%，而安慰剂组仅为8.3%。

　　在另一项为期6个月的前瞻性、多中心、随机双盲、安慰剂对照的III期临床+3年随访研究中，其结果显示，相较之于安慰剂而言，罗米司亭组ITP患者的2级以上出血事件的发生率显著降低，分别为15%（罗米司亭组）VS34%（安慰剂组）。

　　此外，在上述分析中，罗米司亭和安慰剂相比也不增加血栓风险。还有研究表明罗米司亭通过FcRn受体回收，不通过肝脏代谢，不损害肝脏功能，另外罗米司亭与内源性TPO无同源序列，因而产生抗TPO中和抗体的风险极低，安全性好。

　　【适应症】

　　1、罗米司亭(Nplate/Romiplostim)是血小板生成素受体激动剂适用于治疗慢性免疫(特发性)血小板减少性紫癜(ITP)对皮质激素，免疫球蛋白或脾切除反应不充分患者中的血小板减少症。

　　2、罗米司亭(Nplate/Romiplostim)只应用于血小板减少程度和临床情况增加出血风险的ITP患者。不应意向使用血小板计数正常化。

　　【作用机制】

　　罗米司亭Nplate(Romiplostim)是一种血小板生成素（TPO）受体激动剂，模仿人体的天然TPO,通过结合和激活TPO受体增加血小板生成，旨在提升免疫性血小板减少症（ITP）患者血小板计数。

　　【药品规格】250μg,500μg;注射剂。

　　【副作用】最常见不良反应(≥5%Nplate患者发生率相比安慰剂较高)是关节痛、眩晕、失眠、肌肉痛、四肢疼痛、腹痛、肩痛、消化不良、和感觉异常。头痛是最常报道。

　　罗米司亭获批上市后为这类患者带来了新的希望。有临床研究数据表明，该药可有效降低出血事件的频率和严重程度，帮助患者维持血小板计数在安全范围内。希望将来有越来越多的安全有效的药物与我们见面，一同攻克疾病难关，为医护人员和患者带来福音。详情请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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