ENESTnd研究显示，尼洛替尼300mg bid组患者较伊马替尼患者具有更高的5年累积MR4.5率（54% vs 31%），且尼洛替尼组患者进展成为加速/急变期（AP/BC）的比例低于伊马替尼组（0.7% 300mg bid，1.1% 400mg bid vs 4.2%）。
ENESTChina研究证实了尼洛替尼组患者具有显著更优的MMR。配对研究表明，在治疗后12月和48月时，二代TKI具有明显优于一代TKI的MMR、MR4与MR4.5，且反应速度排序为：尼洛替尼优于达沙替尼，前两者均优于伊马替尼。总体来说，二代TKI的不良事件发生率比一代低，治疗过程中一代TKI由于副作用或无效而改用二代TKI治疗，大多数患者副作用可好转，超过50%患者可在1年后达到MR4.5。
然而值得注意的是，对于有心血管疾病的CML患者使用二代TKI治疗应谨慎使用并密切监测，达沙替尼更易引起肺动脉高压及胸腔积液等不良反应。目前多项研究均以有力的证据表明，尼洛替尼因其更深更快的反应率以及更少的疾病进展，是CML治疗一线用药的优选。
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