神经母细胞瘤是儿童期最常见的颅外实体瘤，占儿童肿瘤死亡率的15%。高危神经母细胞瘤患者的5年生存率不及50%。GD2（双唾液酸神经节苷脂）在神经母细胞瘤中表达比例高达100%，是免疫治疗的特异性靶点，既往国内尚无针对高危神经母细胞瘤的免疫治疗药物获批。 ...
乙肝新药替诺福韦二代（商品名：韦立得）在国内上市马上有一年时间了， 韦立得 有着号称“史上最强的乙肝药物”，它的上市也标志着我们国家在乙肝治疗方面进入了新的里程，也让更多的乙肝患者有了选择。 韦立得 是替诺福韦（TDF）的升级版，属于二 ...
FDA批准 罗米司亭 (NPLATE,Amgen Inc) 针对1岁及以上的儿童患者，治疗免疫血小板减少症（ITP）至少6个月，对皮质类固醇，免疫球蛋白反应不足，或脾切除术。 批准是基于两项双盲安慰剂对照临床试验，对于1岁及以上的儿科患者，ITP持续至少6个月。在一项研 ...
靶向布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）的抑制剂可抑制B细胞受体（BCR）信号传导从而可有效治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者。以伊布替尼为代表的BTK抑制剂的应用显著提高了CLL患者的有效率且改善了长期生存。 阿卡替尼 （Acalabrutinib）是一种选择性较强的口服BTK ...
美国FDA于6月28日批准 吉三代 治疗伴或不伴肝硬化的成人慢性丙型肝炎，治疗中重度肝硬化（包括失代偿肝硬化）时吉三代需与利巴韦林联合应用。当与利巴韦林联用时，禁用于有利巴韦林应用禁忌证的患者。 吉三代 的获批主要基于4项国际III期临床试验— ...
美国食品和药物管理局批准了 吉瑞替尼 （XOSPATA,安斯泰来制药美国公司）用于治疗经美国食品和药物管理局批准的测试所检测的FLT3突变的复发或难治性急性骨髓性白血病（AML）的成年患者。FDA还批准扩大配套诊断的适应症，包括与吉瑞替尼的使用。由Invivoscrib ...
罗氟司特 是选择性磷酸二酯酶4（PDE4）抑制剂，PDE4是一个主要的肺组织中环磷酸腺苷代谢酶，罗氟司特及其N氧化物通过对PDE4活性的抑制导致细胞内环磷酰苷的积累。 罗氟司特 用于COPD患者的治疗作用机制尚未有明确定义，它被认为是与在肺细胞内增加环磷酸腺苷 ...
Blueprint Medicines公司宣布，其开发的口服KIT和PDGFRα抑制剂 阿伐普替尼 ，在治疗惰性系统性肥大细胞增多症（systemic mastocytosis,SM）患者的2期临床试验PIONEER中，对患者的综合症状显示出具有临床意义的显著改善。 SM是由于肥大细胞不可控制的增 ...
阿伐普替尼 （BLU-285）是一种口服的、强效选择性的 KIT 和 PDGFRα 抑制剂。阿伐普替尼 在 KIT 和 PDGFRα 突变的胃肠道间质瘤（GIST）中显示了广泛的抑制作用，包括 PDGFRα 基因 D842V 突变和其他原发或继发耐药突变。美国食品药品监督管理局（FDA）批准 ...
丙卡巴肼 主要用于霍奇金病，有1/3～1/2的病人能获得完全缓解，缓解期为3周～6个月或更长。对其他恶性淋巴瘤、多发性骨髓瘤和肺癌亦有一定疗效。 用法用量： 一般每日150～200mg,分3～4次服用。一疗程总量可根据血象而定。 丙卡巴肼 的注意事项： ...
2017年8月1日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准 恩西地平 用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）突变的R/R AML成人患者。此前，MDS与AML常被认为是连续统一体。然而，尽管两者涉及几种共同的体细胞基因突变，其生物学和临床表现均存在明显区别。 ...
尼鲁米特 具有抗雄激素作用，而无其他激素（雌激素、黄体激素、肾上腺盐皮质激素和糖皮质激素）作用。体外实验证实，尼鲁米特可阻断雄激素受体水平上的睾酮作用。在体内，可干扰正常的雄激素作用。尼鲁米特（ru23908）主要用于前列腺癌治疗，但是尼鲁米特对 ...
尼达尼布 是一种获批的特发性肺纤维化 (IPF) 治疗方法。一项先前发表的试验的亚组分析表明，西地那非可能在氧合、气体交换方面提供益处，如 IPF 和严重降低的 DICO 患者的肺一氧化碳扩散能力 (DlCO)、症状和生活质量。这个想法在这次试验中得到了检验。 ...
他替瑞林 作为治疗脊髓小脑变性疾病（SCD）的药物，他替瑞林不是针对病因的治疗，不是针对异常蛋白的药物，而是针对症状的治疗方法，对于神经退行性疾病患者（包括遗传性共济失调）如果有效，需要长期服用，停药就失去作用。共济失调患者群体的病种非常复杂 ...
乳腺癌是女性中最常见的恶性肿瘤，但整体来说，乳腺癌的预后要好于大多数其他恶性肿瘤。5年生存率约为83.2%。三阴性乳腺癌是指癌组织免疫组织化学检查结果为雌激素受体（ER）、孕激素受体（PR）和原癌基因Her-2均为阴性的乳腺癌。这类乳腺癌占所有乳腺癌病理 ...
罗氏公布了 恩曲替尼 在治疗ROS1突变的非小细胞肺癌的患者的临床研究的最新分析结果。研究表明，在携带ROS1阳性的晚期转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者中，无论有无脑转移，在接受恩曲替尼治疗后患者的中位无进展生存期（PFS）可达到1年到两年以上不等。 ...
泊马度胺 可通过减少如肿瘤坏死因子-a（TNF-a）、白细胞介素（IL-6、IL-8）和血管内皮生长因子（VEGF）等支持肿瘤细胞增生、抑制肿瘤细胞凋亡和诱导肿瘤细胞耐药的相关细胞因子的产生来发挥其抗骨髓瘤效应。同时，泊马度胺还可以通过减弱MM患者的免疫细 ...
辉瑞公司（Pfizer）在ASCO年会上宣布了其临床试验ARCHER 1050的总体生存期（OS）数据。该研究评估了 达克替尼 一线治疗具有EGFR激活突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的疗效。 肺癌是全球癌症死亡的主要原因，其中NSCLC约占肺癌病例的85 ...
阿斯利康和默沙东近日公布了 奥拉帕利 治疗前列腺癌III期临床研究PROfound的详细结果。研究的目的是在2个队列中携带HRR突变（HRRm）基因的mCRPC男性患者：主要终点是BRCA1/2或ATM基因存在突变的男性患者，然后，如果奥拉帕利显示临床出获益，则对携带HRR ...
米哚妥林 作为一种口服多靶向激酶抑制剂，是通过阻断几种促进细胞增长的酶起作用的，其中包括Flt3，因此被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。如果患者在血液或骨髓中检测到 FLT3 突变，即可考虑使用 米哚妥林 联合化疗进行治疗。 AML是一种骨髓 ...
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