据中国国家药监局药品审评中心(CDE)公示，安进研发的免疫性血小板减少症(ITP)药物 罗米司亭 (英文商品名：Nplate,通用名：romiplostim)近期已在中国提交上市申请，并获受理。血小板生成素受体激动剂(TPO-R)是目前欧美国家对血小板减少症的常规治疗药物， ...
美国食品和药物管理局（FDA）又批准了一个可以治疗儿童实体瘤的新药！这个新药叫 恩曲替尼 （Entrectinib），是罗氏旗下的基因泰克公司（Genentech）研发的，还有个商品名叫Rozlytrek.在FDA这次的批准里，这个药可以用来治疗儿童实体瘤，但是需要患者满足几 ...
来自Universitá Vita-Salute San Raffaele的研究作者Paolo Ghia博士在大会上公布了 阿卡替尼 单药用于复发/难治性CLL患者的数据。阿卡替尼是一种口服BTK抑制剂，目前已获美国FDA批准用于套细胞淋巴瘤。ASCEND是一项全球、随机、多中心、开放标签的3期试 ...
美国FDA批准Entrectinib（中文名暂定恩曲替尼）上市，用于NTRK和ROS1阳性患者，有效率为57%和77%，脑转移患者疗效特别好。也就是说，任何癌症患者，只要有NTRK基因融合，不管是肺癌、乳腺癌还是肠癌，都可以考虑使用，不限癌症类型，只看“基因特征”。作为 ...
联合化疗中的 丙卡巴肼 （盐酸丙卡巴肼胶囊）适用于治疗HL及部分脑癌（例如多形性胶质母细胞瘤）。其属于其中一种烷化剂药物，最初由Hoffmann-La Roche 研发并首先申请了专利，阐明其制备工艺及用途。该药物已于1969年7月获得美国食品及药物管理局的批准 ...
支气管哮喘（哮喘）已成为危害世界公共健康的重大疾病之一。虽然规律使用ICS可有效缓解绝大部分哮喘患者相关症状，提高肺功能和生活质量，有效减少哮喘急性发作和哮喘相关住院和死亡，但是少数患者对ICS治疗缺乏敏感性。因此，寻求新型哮喘治疗药物，具 ...
在小分子靶向药物的前时代，化学免疫治疗是慢淋的主要的治疗策略，然而传统的化学免疫治疗方案对高危患者、复发/难治的患者以及老年患者的疗效并不尽如人意。近年来，以BTK抑制剂 伊布替尼 为代表的小分子靶向药物的问世，对慢淋的治疗产生了革命性的贡献。 ...
Bing-Neel综合征（宾一尼综合征），又称为神经精神病巨球蛋白血症综合征，是一种罕见疾病，特点是巨球蛋白血症合并中枢神经系统症状，主要发生于50岁以上的中老年人。 依鲁替尼 被用于治疗28位Bing-Neel综合征（BNS）患者。依鲁替尼在BNS患者中表现出快速、 ...
米哚妥林 是一种多靶点酪氨酸酶抑制剂，对FLT-3、PDGFR等多个靶点均有抑制作用。除被批准治疗AML,该药还同时被批准用于治疗具有侵袭性系统性肥大细胞增多症（SM）、伴有血液肿瘤的SM（SM-AHN）和成人肥大细胞白血病。 分享一篇米哚妥林对AML患者疗效的临 ...
2020年1月9日，FDA批准阿伐普利尼 阿伐普替尼 （Ayvakit）用于治疗携带PDGFRA外显子18突变（包括最常见的D842V突变）的不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）的成人患者。Avapritinib是首个被批准用于治疗基因组明确的GIST患者的靶向疗法。这项批准基于I ...
伊沙佐米 （Ixazomib）是柠檬酸伊沙佐米的生物活性硼酸形式，在接触水溶液或血浆后立即形成，其蛋白酶体解离半衰期比硼替佐米快六倍 （解离半衰期 硼替佐米 vs 伊沙佐米 110min vs 18min）。此外，伊沙佐米抑制对常规疗法和硼替佐米耐药的MM细胞的生长并诱导 ...
脊髓小脑性共济失调（Spinocerebellar Ataxia,SCA）是一种常染色体显性遗传、以走路不稳等共济失调为主要表现的一类神经系统退行性疾病，症状表现为走路时摇晃、手抖、讲话含混不清等。进一步而言就是可以活动身体，但是不能随心所欲地活动。这种症状主 ...
赛可瑞 （Crizotinib）是一种口服小分子酪氨酸激酶抑制剂，具有抗 ALK、ROS1 和 MET原癌基因受体酪氨酸激酶的活性。2014年《新英格兰医学杂志》率先报道了一项赛可瑞用于ROS-1 阳性的晚期NSCLC的Ⅰ 期临床试验（PROFILE 1001研究）的结果。该研究在美国、韩 ...
ROS1基因突变是非小细胞肺癌（NSCLC）的驱动基因。基于PROFILE 1001研究结果， 克唑替尼 成为ROS1阳性晚期NSCLC患者的标准治疗，而研究中纳入初治患者数量有限，且需要更多真实世界中克唑替尼一线治疗ROS1阳性晚期NSCLC患者的数据来印证临床研究结果。近日， ...
德瓦鲁单抗 是一种PD-L1的单克隆抗体，与PD1单抗不同的是，它与肿瘤细胞或肿瘤浸润免疫细胞上表达的PDL1结合。但最终效果与PD1类似，可以阻断PDL1与T细胞表面的PD1结合介导的免疫抑制，重新激发T细胞识别杀伤肿瘤细胞，从而抑制肿瘤生长。 FDA批准 ...
乳腺癌在全球女性中的发病率为24.2%，位居女性癌症的首位，是威胁女性健康的第一大恶性肿瘤。其中52.9%乳腺癌发生在发展中国家，而在我国，仅2015年新发乳腺癌病例就高达27.2万，死亡约7万余例。乳腺癌患者中，超过半数以上表现为激素受体（HR）阳性、人表皮 ...
德国默克的 特泊替尼 （Tepotinib）是一种TYPE I型小分子MET抑制剂，已被日本MHLW和美国FDA批准用于治疗不可切除、MET外显子14跳跃突变的晚期或复发性非小细胞肺癌（NSCLC）。特泊替尼治疗脑膜转移MET阳性非小细胞肺癌疗效如何？有两例真实案例。 晚 ...
帕博西尼 (palbociclib)在临床上被批准用来治疗乳腺癌，近日，一项刊登在国际杂志Science上的研究报告中，来自加利福尼亚大学的科学家们通过研究揭示了药物帕博西尼发挥疗效背后的分子机制，其机制或许并不是科学家们此前想象的那样。 研究者Seth Rubin ...
达拉非尼 与曲美替尼就如同一对双胞胎，通常采用联合治疗的方式对抗癌症，目前FDA批准的适应症包括：黑色素瘤、小细胞肺癌和甲状腺癌。2017年6月，美国FDA批准了达拉非尼与曲美替尼联合治疗用于治疗BRAFV600E突变的转移性非小细胞肺癌，总有效率超过60%，疾 ...
凡德他尼 目前已在国外获批用于不可手术局部晚期或转移性，且症状明显或积极进展的甲状腺髓样癌的治疗。凡德他尼是一种小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂（TKI）类药物，其主要作用位点是VEGFR、EGFR和RET三种血管生成及肿瘤生长相关激酶，此外还可抑制BRK ...
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