美国食品和药物管理局批准Isturisa用于治疗库欣氏病成人患者；一项对137名平均年龄为41岁的成年患者（约四分之三为女性）的研究评估了Isturisa在治疗成人库欣氏病方面的安全性和有效性。大多数患者都曾接受过垂体手术，但没有治愈库欣氏病，或者不适合做手术。在为期24周的单臂开放标签期中，所有患者接受的Isturisa起始剂量为2毫克，每天两次，可每两周增加一次，直至30毫克，每天两次。在这个为期24周的时期结束时，约有一半的病人的皮质醇水平在正常范围内。在这之后，71名不需要进一步增加剂量并在最后12周内耐受该药物的患者进入为期八周的双盲随机停药研究，他们要么接受Isturisa，要么接受安慰剂（非活性治疗）。在这个停药期结束时，86%接受Isturisa的病人的皮质醇水平保持在正常范围内，而接受安慰剂的病人只有30%。
在Isturisa的临床试验中，最常见的副作用是肾上腺功能不全、头痛、呕吐、恶心、疲劳和水肿（由液体潴留引起的肿胀）。低皮质醇症（皮质醇水平低）、QTc延长（一种心律失常）以及肾上腺激素前体（转化为激素的非活性物质）和雄激素（调节男性特征的激素）的升高也可能发生在服用Isturisa的人身上。
Isturisa在医疗服务提供者的指导下，每天口服两次，分别在早上和晚上。治疗开始后，医护人员可根据病人的反应重新评估剂量。
Isturisa被指定为"孤儿药"，这是一种授予治疗罕见疾病或病症的药物的特殊地位。
库欣氏病是一种罕见的疾病，肾上腺会分泌过多的皮质醇激素。Isturisa是FDA批准的第一个直接解决这种皮质醇过度分泌的药物，它通过阻断被称为11-β-羟化酶的酶并阻止皮质醇的合成。库欣氏病是由垂体肿瘤引起的，它释放出过多的一种叫做肾上腺皮质激素的激素，刺激肾上腺产生过量的皮质醇。这种疾病在30至50岁的成年人中最常见，它对女性的影响比男性多三倍。库欣氏病可引起重大健康问题，如高血压、肥胖、2型糖尿病、腿部和肺部血栓、骨质流失和骨折、免疫系统减弱和抑郁。患者可能会出现胳膊和腿变细，脸色圆红饱满，脖子周围的脂肪增加，容易瘀伤，出现条纹（紫色妊娠纹）和肌肉无力。
美国食品和药物管理局支持开发安全有效的罕见疾病治疗方法，这种新疗法可以帮助库欣氏病患者，这是一种罕见的疾病，皮质醇分泌过多使他们面临其他医疗问题的风险，通过帮助患者达到正常的皮质醇水平，这种药物是成年库欣氏病患者的一个重要治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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