孤儿药Isturisa磷酸盐奥司他丁片（osilodrostat）在美获批上市；Isturisa磷酸盐奥司他丁片获批基于一项包含137名成人患者的临床试验。在试验中评估了药物的疗效和安全性。这些患者平均年龄41岁，大多数在接受垂体手术后疾病未被治愈，或者不能接受手术。在这项为期24周的单臂、开放标签临床试验中，在接受治疗24周之后，接近一半患者的皮质醇水平降低到正常范围内。随后，71名患者加入了为期8周的随机双盲研究，继续接受Isturisa治疗，或者接受安慰剂。在疗程结束时，接受Isturisa维持治疗的患者中86%的患者皮质醇水平在正常范围内，而服用安慰剂的患者组的数值为30%。

　　库欣病又称垂体性皮质醇增多症，由垂体促肾上腺皮质激素（adrenocorticotropic hormone，ACTH）腺瘤所致，是内源性库欣综合征最主要的病因。临床表现为向心性肥胖、蛋白质消耗症状（皮肤变薄、紫纹、近端肌无力等）、骨质疏松、高血压、高血糖等，有时还会出现心理异常。目前库欣病的一线治疗方式为经鼻蝶垂体瘤切除术，二线治疗方式包括放疗、药物治疗，这种疾病最常出现在30-50岁的成人中，女性发病率是男性3倍。相信Isturisa的获批上市会为相关领域患者提供新的用药选择。

　　美国FDA批准诺华公司新药Isturisa磷酸盐奥司他丁片（osilodrostat）口服片剂上市，用于治疗成年库欣病（Cushing’s disease）患者。这些患者无法接受垂体手术，或者在接受垂体手术之后仍然患有这种疾病。Isturisa是11β-羟化酶（11-beta-hydroxylase）抑制剂，也是第一个FDA批准的直接解决皮质醇生产过量的疗法，通过阻断11β-羟化酶，能够阻止皮质醇的合成。它曾经获得FDA授予的孤儿药资格。

　　Isturisa磷酸盐奥司他丁片（osilodrostat）警告和注意事项

　　皮质激素缺乏症：密切监视患者皮质醇缺乏症和可能威胁生命的肾上腺功能不全。可能需要减少剂量或中断剂量。

　　1.QTc延长：对所有患者进行心电图检查，对于有QTc延长危险因素的患者要谨慎使用。

　　2.肾上腺激素前体和雄激素的升高：监测低钾血症，高血压，水肿和多毛症的恶化。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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