RET抑制剂塞尔帕替尼获批上市，为RET驱动肺癌/甲状腺癌患者带来福音；全球研究LIBRETTO-001的大样本数据证实，塞尔帕替尼对于RET突变的晚期MTC和RET融合阳性的晚期TC具有临床意义的高缓解率，同时还具有持久的效果。塞尔帕替尼是一种高效的选择性RET抑制剂，它可以阻断RET的活性，帮助阻止癌细胞生长，并且在脑转移患者中显示出令人信服的初步证据。

　　RET蛋白是一种膜受体酪氨酸激酶，RET基因的突变和融合可以导致RET信号通路过度激活，从而导致肿瘤的发生和发展。RET基因发生突变会引发多种肿瘤，包括非小细胞肺癌（NSCLC）、乳头状甲状腺癌（TC）、结直肠癌、卵巢癌、胰腺癌、胸膜间皮瘤、胃癌、胆管癌等。在中国，RET融合的NSCLC发生频率约为1.4%，高达50%的RET融合阳性的非小细胞肺癌患者中存在脑转移的情况；RET融合TC的发生率约为6.03%，RET突变的甲状腺髓样癌（MTC）分为散发性和家族遗传性，发生率分别为42%和88.8%。

　　LIBRETTO-001研究是一项评估塞尔帕替尼治疗RET驱动型癌症患者的最大规模的全球I/II期临床试验。在NSCLC患者中，独立评审委员会（IRC）评估的客观缓解率（ORR）为84.1%，中位缓解持续时间（DoR）为20.2个月，中位无进展生存期（PFS）为22个月。在247例经治患者中，ORR为61.1%，中位DoR为28.6个月，中位PFS为24.9个月。

　　在未接受过卡博替尼/凡德他尼治疗的142例RET突变的晚期MTC患者中，IRC评估的ORR为81%，随访2年左右，中位DoR和中位PFS均未达到；在既往接受过卡博替尼/凡德他尼治疗的151例RET突变的晚期MTC患者中，ORR为73.5%，中位DoR未达到，中位PFS为34个月。

　　在12例初治RET融合阳性的晚期TC患者中，IRC评估的ORR为92%，中位DoR未达到，1年PFS率为100%；22例既往接受过系统性治疗的RET融合阳性的晚期TC患者，ORR为77%，中位DoR为18个月，1年PFS率为69%。在安全性方面，塞尔帕替尼总体的耐受性良好，大部分不良反应为低级别，可控制并且可逆。

　　LIBRETTO-321研究是一项旨在评估塞尔帕替尼用于中国RET变异晚期实体瘤患者疗效与安全性的开放标签、多中心、Ⅱ期临床试验。在26例纳入主要分析集（PAS）的NSCLC患者中，IRC评估的ORR为69.2%，其中初治患者（8例）ORR为87.5%，经治患者（18例）ORR为61.1%；94.4%的患者在中位随访9.7个月时仍持续缓解。在26例纳入PAS的MTC患者中，IRC评估的ORR为57.7%，其中初治患者（17例）ORR为58.8%；经治患者（9例）ORR为55.6%；93.3%的患者在中位随访8.7个月后持续缓解。

　　对于入组的1例RET融合阳性的晚期TC初治患者已接受23.4周的治疗，并在第8周达到了确认的部分缓解（PR），IRC确定最大肿瘤负荷缩小43%，并且缓解仍在持续。在安全性方面，塞尔帕替尼耐受性良好，大部分不良反应为低级别，可控制并且可逆。研究结果显示，中国数据与LIBRETTO-001全球数据具有高度一致性，验证了塞尔帕替尼在中国人群中良好的疗效与安全性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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