CENTAUR试验；肌萎缩侧索硬化症是一种由大脑和脊髓运动神经元死亡引起的持续进行性和致命的神经退行性疾病。苯丁酸钠和牛磺酸二醇的联合应用可能会减少神经元细胞死亡，这可能是通过同时缓解内质网(ER)应激和线粒体功能障碍而实现的。在一项临床试验中，Albrioza显着减缓了肌萎缩侧索硬化症患者的疾病进展和机能衰退。美国FDA批准了一款渐冻症（肌萎缩性脊髓侧索硬化症）治疗新药——AMX0035，也称Albrioza。

　　Amylyx的批准申请得到了CENTAUR 2期临床试验(NCT03127514)数据的支持，该试验在137名最近被诊断患有ALS且疾病进展迅速的成年人中评估了Albrioza。

　　参与者被随机分配接受口服Albrioza或安慰剂，每天两次，持续24周（约六个月）。在CENTAUR结束时，大多数患者进入了一项开放标签扩展研究(NCT03488524)，其中所有患者都接受了Albrioza长达2.5年。

　　24周内，治疗组患者的ALSFRS-R评分比安慰剂组高2.32分——ALSFRS-R被认为是渐冻症药物研发的金标准，包含对12种身体机能进行评分，如行走、语言、吞咽、呼吸等。平均来说，AMX0035患者每月评分下降1.24，而安慰剂组下降1.66，Albrioza似乎延缓了疾病进展。

　　Albrioza组还显示出肌肉力量和肺功能下降较慢以及住院次数减少的趋势，但只有上肢力量的变化与安慰剂组有显着差异。

　　另一项揭盲后的扩展研究数据则显示，90例患者中，早期接受Albrioza治疗的患者，在住院、使用呼吸机或死亡之前的中位时间，增加了约6.5个月。

　　跨越CENTAUR及其扩展研究的其他数据还显示，与仅在试验扩展部分开始治疗的患者相比，最初分配Albrioza的患者的生存期平均延长了6.9个月。研究结果表明，早期开始治疗的人的死亡风险降低了43%。

　　数据提交给FDA后，一个咨询委员会以6-4投票认为没有足够的实质性证据支持Albrioza的疗效，并指出对CENTAUR的担忧，包括其患者数量少、数据缺失和统计数据有问题。

　　虽然FDA的最终决定最初预计在6月29日做出，但监管机构将其决定推迟了三个月，以便能够审查Amylyx提交的新数据，FDA认为这是对申请的重大修改。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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