Verastem公司研发的新型抗癌药COPIKTRA（杜韦利西布）被美国FDA批准用于治疗复发或难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）的成年患者。此外，杜韦利西布在至少两次之前的系统治疗后，接受了加速批准用于复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）的成年患者。

　　CLL和SLL都是容易发生在中老年人群的一种成熟B淋巴细胞克隆增殖性肿瘤，以淋巴细胞在外周血、骨髓、脾脏和淋巴结聚集为特征，区别在于癌症发生的位置。CLL是大多数癌细胞都位于血液和骨髓，SLL是癌细胞大多位于淋巴结。一个人一生中罹患CLL/SLL的风险为0.6%。

　　DYNAMOII期临床试验结果显示，129例非霍奇金淋巴瘤患者（81例滤泡性淋巴瘤患者）接受治疗后，在总体缓解率、完全缓解率、疾病稳定率、部分缓解率、疾病进展率、中位缓解持续时间、中位无进展生存期、中位总生存期和中位显效时间等疗效指标方面均具有一定的临床价值。

　　同样，杜韦利西布在中国的关键临床试验为一项单臂、开放、多中心、II期的临床试验，试验沿用DYNAMOII期临床试验中杜韦利西布的使用剂量，与同适应症人群临床试验结果进行桥接，试验疗效结果显示在中国复发/难治性滤泡性淋巴瘤适应症受试者中表现出更加显著的治疗效果。

　　滤泡性淋巴瘤作为惰性非霍奇金淋巴瘤患者中的常见群体，TEMPO试验纳入惰性非霍奇金淋巴瘤患者65例，基于该中期分析，连续给药后间歇给药组和间歇给药组对惰性非霍奇金淋巴瘤患者均有效。总体缓解率和完全缓解率与在DYNAMOII期临床试验中看到的相似。Koji Izutsu（2020）和Flinn（2014）两项I期临床实验共纳入了39例复发/难治性惰性非霍奇金淋巴瘤患者，除上述临床疗效指标外，在轻微缓解率这一指标上提供了新的临床疗效依据，Koji Izutsu（2020）研究的初步疗效数据与Flinn（2014）等人的早期研究结果一致。由于该研究仅包括7名患者，并且并非旨在评估疗效作为主要目标，因此有必要进行未来的临床研究来评估疗效。

　　对于治疗相关的不良事件的发生率，无论是I期还是II期试验，杜韦利西布引起的常见不良事件主要包括腹泻、恶心、中性粒细胞减少、疲劳、皮疹、血小板减少症等。常见的≥3级的治疗相关不良事件主要包括中性粒细胞减少症、血小板减少症等。

　　TEMPO试验证实了杜韦利西布的整体安全性，表明间歇给药可以很好地降低不良事件的发生率。杜韦利西布在中国的单臂、开放、多中心、II期的临床试验证明其在中国复发/难治性滤泡性淋巴瘤人群中安全可耐受，与DYNAMOII期临床试验中呈现的安全性特征相近，未发现新的安全性信号，大部分治疗期间不良事件为低级别（1-2级），并且无受试者发生结局为死亡的不良事件。

　　但目前值得关注的是，美国食品药品监督管理局（U.S.Food and Drug Administration,FDA）在其官网警示说明一项临床试验结果显示，与单克隆抗体奥法妥木单抗（ofatumumab）治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）相比，杜韦利西布胶囊可能会增加死亡风险（风险比HR=1.09,95%CI：0.71,1.58），杜韦利西布组发生包括感染、腹泻、肠道和/或肺部炎症、皮肤反应和肝酶升高在内的严重不良反应发生概率更高。鉴于此，FDA的外部癌症专家小组以8-4的投票结果反对目前FDA批准杜韦利西布用于复发或难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：杜韦利西布(DUVELISIB/COPIKTRA)治疗慢性淋巴细胞白血病的效果怎么样？

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