治疗RET甲状腺癌；美国FDA已加速批准Gavreto（pralsetinib）普雷西替尼扩展适应症，用于治疗携带RET变异的甲状腺癌患者，包括12岁以上需要全身治疗的晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌（MTC）患者，或需要全身治疗且放射性碘难治性晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌患者。

　　甲状腺髓样癌（MTC）：基于甲状腺激素的治疗（包括放射性碘治疗）通常无效，需要靶向药物治疗。

　　RET基因是原癌基因，RET异常表达会驱动癌症的发生。RET常见的异常呈现方式有突变，RET融合，RET扩增，RET重排，RET CNV Gain，RET CNV Loss。RET基因变异通常在MTC、MEN2A/B、PTC、NSCLC、CML等肿瘤中广泛存在，并且不同癌种的RET突变类型及频率差异较大。

　　此次批准是基于名为ARROW的1/2期临床试验的疗效和安全性结果。

　　在55例携带RET突变的经治MTC患者中，Gavreto（pralsetinib）普雷西替尼达到60%的总缓解率（ORR）。在29例携带RET突变的初治MTC患者中，ORR为66%。此外，9例RET融合阳性甲状腺癌患者的ORR为89%。这些患者群的中位缓解持续时间（DoR）均尚未达到。

　　Gavreto（pralsetinib）普雷西替尼，是由Blueprint Medicines开发的每日一次口服精准疗法，旨在强效和选择性地靶向驱动多种肿瘤类型的RET变异，包括预测驱动肿瘤耐药性的继发性RET突变。Gavreto（pralsetinib）普吉华（普拉替尼）是一种口服（每日一次）、高效和高选择性的靶向致癌性RET变异的药物。目前已在美国获批分别用于治疗转移性RET融合阳性NSCLC的成人患者、晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌成人和12岁及以上儿童患者，以及晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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