FDA批准Tepezza（teprotumumab-trbw）用于治疗甲状腺眼病（Thyroid Eye Disease，TED），这是FDA批准的首个治疗甲状腺眼病的药物。TED是一种罕见的自身免疫病，人体攻击其自身过表达IGF-1R的眼眶成纤维细胞，使得眼后的肌肉和脂肪组织发炎，导致眼睛往前推并向外凸出。Teprotumumab最初由Genmab和Roche开发用于治疗肿瘤，之后因业务调整中止了对teprotumumab的研发，并将其许可给River Vision Development Corporation用于眼科疾病的研究。

　　Horizon Therapeutics通过收购River Vision获得了teprotumumab并将其成功推向市场。Teprotumumab治疗TED获得了FDA授予的突破性疗法、孤儿药资格和快速通道认定。

　　Teprotumumab是一种全人源化胰岛素样生长因子1受体（IGF-1R）单抗，通过与IGF-1R结合并阻断其激活和信号转导，减少炎症并阻止细胞的过度生长。

　　这项随机、双盲、安慰剂对照、平行组、多中心试验临床标识符为NCT04583735，评估了Tepezza(n=42)与安慰剂(n=20)在疾病持续时间为2-10年且疾病活动水平较低的成人中的疗效、安全性和耐受性。在4期试验的研究受试者中，甲状腺眼病的平均持续时间为5.2年，平均临床活动评分(CAS)为0.4。患者按2:1随机分配接受Tepezza 10mg/kg进行第一次静脉内(IV)输注，然后每3周20mg/kg进行7次额外输注或安慰剂。主要终点是研究眼中眼球突出从起始到第24周的变化。

　　结果显示，使用Tepezza治疗符合主要终点，证明第24周时与安慰剂相比，眼球突出度分别降低如下：眼球突出减少（意向治疗）：2.41mm对比0.92mm(P=0.0004)；眼球突出减少（根据研究方案）：2.44mm对比0.69mm(P=0.0006)。在第24周，意向治疗人群中眼球突出应答者的比例（定义为与起始相比研究眼突出减少2毫米或更多的患者百分比；关键次要终点）分别为62%和25%(P=0.0134)，在符合方案人群中分别为63%和7%(P=0.0008)。试验期间未观察到新的安全信号。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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