尿路上皮癌FGFR靶向药Balversa厄达替尼效果怎样？厄达替尼作为FGFR1-4酪氨酸激酶抑制剂，也是首款被FDA批准的口服FGFR抑制剂。其可以结合并抑制FGFR1-4的酶活性，还可以与RET、CSF1-R、PDGFRA、PDGFRB、FLT4、KIT和VEGFR2结合，于2019年4月被FDA加速批准用于治疗携带有FGFR3或FGFR2突变的铂类化疗后疾病进展的局部晚期或转移性膀胱癌成人患者，包括新辅助或辅助铂化疗12个月内的患者。

　　疗效方面，此前，一项纳入187例晚期实体瘤的一期临床试验发现，厄达替尼对于26例膀胱癌患者有效率为46.2%；疗效维持的中位时间为5.6个月；11例胆管癌患者，有效率为27.3%，疗效维持的中位时间为11.4个月。

　　美国FDA批准Balversa（erdafitinib）用于携带特定成纤维细胞生长因子受体（FGFR）基因改变的局部晚期或转移性尿路上皮癌（mUC）成人患者。

　　携带易感FGFR3或FGFR2基因改变、并且接受至少一种含铂化疗期间或之后（包括新辅助或辅助含铂化疗12个月内）病情进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者。

　　约有1/5的尿路上皮癌患者存在FGFR基因改变，FGFRs是一个受体酪氨酸激酶家族，可以被多种类型肿瘤中的基因改变所激活，这些改变可能导致肿瘤细胞生长和生存率的增加。研究共入组了87例患者，他们均进行了至少一次化疗或化疗后病情进展、并且至少携带以下一种基因改变：FGFR3基因突变（R248C、S249C、G370C、Y373C）或FGFR基因融合（FGFR3-TACC3、FGFR3-BAIAP2L1、FGFR2-BICC1、FGFR2-CASP7）。这些受试者在研究中都接受了每日口服一次的Balversa治疗。

　　研究结果显示，Balversa厄达替尼治疗客观缓解率（ORR）为32.2%（95%CI:22.4-42.0），应答者中包括以前对抗PD-1/PD-L1疗法没有应答的患者。该研究中，ORR采用实体瘤疗效评价标准1.1版（RECIST v1.1）进行评价，其中完全缓解为2.3%，部分缓解率为29.9%。结果还显示，接受Balversa治疗的患者中，中位缓解持续时间（DoR）为5.4个月（95%CI:4.3-6.9）。

　　Balversa厄达替尼常见的副作用

　　Balversa报告的常见副作用包括磷酸盐水平升高、口腔溃疡、疲倦、肾功能改变、腹泻、口干、指甲分离或指甲形成不良、肝功能改变、低盐（钠）水平、食欲下降、味觉改变、红细胞减少（贫血）、皮肤干燥，眼睛干涩和脱发。

　　Balversa厄达替尼可能引起严重的眼部问题，包括双眼发炎、角膜发炎（眼前部）和视网膜功能紊乱，故建议患者间歇性地进行眼科检查。如果出现视力模糊、视力丧失或其他视觉变化，应及时告知医护人员。

　　如果女性伴侣有生育能力，建议男性患者在Balversa治疗期和结束治疗后一月内使用有效的避孕措施。建议在开始使用Balversa治疗前，对具有生育能力的女性患者进行妊娠检测。孕妇或哺乳期妇女不应使用Balversa，因其可能对正在发育的胎儿或新生儿造成伤害。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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