治疗急性髓系白血病；维奈克拉片(Venetoclax)VENCLEXTA，又译为维奈托克，是由艾伯维和罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）公司共同研发的用于治疗白血病的靶向药物，是美国FDA批准的首个BCL-2抑制剂，曾获FDA授予多项突破性疗法认定。维奈克拉（venetoclax）是一种首创、口服、选择性B细胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制剂。BCL-2蛋白在细胞凋亡（程序性细胞死亡）中发挥重要作用，可阻止一些细胞（包括淋巴细胞）的凋亡，并且在某些类型癌症中过度表达，与耐药性的形成相关。venetoclax旨在选择性抑制BCL-2的功能，恢复细胞的通讯系统，让癌细胞自我毁灭，达到治疗肿瘤的目的。

　　据悉，维奈克拉已经获批的适应症有：小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）、慢性淋巴细胞性白血病（CLL）、急性髓细胞性白血病（AML）。在中国，该药物目前正针对白血病的3项临床研究正在开展中，适应症分别为急性髓系白血病、初治急性髓系白血病，以及伴17p缺失的复发性或难治性慢性淋巴细胞白血病。另外该药物在中国的一项临床试验申请获得临床默示许可，适应症为多发性骨髓瘤（MM）。

　　在VIALE-A(NCT02993523)中，患者随机接受维奈克拉加阿扎胞苷(n=286)或安慰剂加阿扎胞苷(n=145)。根据总生存期（OS）的改善来确定疗效。与接受安慰剂加阿扎胞苷治疗的患者的9.6个月（95%CI：7.4，12.7）相比，接受维奈克拉加阿扎胞苷治疗的患者的中位OS为14.7个月（95%CI：11.9，18.7）（HR 0.66；95%CI：0.52，0.85；P<0.001）。接受维奈克拉加阿扎胞苷治疗的患者也表现出完全缓解（CR）率的改善。37%（95%CI：31%，43%）与18%（95%CI：12%，25%）。

　　而在VIALE-C(NCT03069352)中，患者随机接受静脉曲张加LDAC(n=143)或安慰剂加LDAC(n=68)。疗效基于CR率和CR持续时间。维奈克拉加LDAC组的CR率为27%（95%CI：20%，35%），中位持续时间为11.1个月（95%CI：6.1，未达到），而接受安慰剂加LDAC的组为7.4%（95%CI：2.4%，16%），中位持续时间为8.3个月（95%CI：3.1，未达到）。维奈克拉加LDAC与安慰剂加LDAC相比，没有显著改善OS（HR 0.75；95%CI 0.52，1.07；p=0.114）。

　　维奈克拉与阿扎胞苷、地西他滨或低剂量胞嘧啶合用最常见的不良反应（任何试验中均≥30%）为恶心、腹泻、血小板减少、便秘、中性粒细胞减少。发热性中性粒细胞减少、疲劳、呕吐、水肿、热射病、肺炎、呼吸困难、出血、贫血、皮疹、腹痛、败血症、肌肉骨骼痛、头晕、咳嗽、口咽痛和低血压。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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