治疗哪类白血病？美国食品药品监督管理局（FDA）批准帕纳替尼（Iclusig）治疗有慢性粒性白血病（CML）和Philadelphia染色体阳性急性淋巴母细胞白血病（Ph+ALL），两种罕见血和骨髓疾病的成年人，帕纳替尼（Iclusig）提前三个多月通过审评。帕纳替尼（Iclusig）阻断促进癌细胞发展某些蛋白。药物每天服用1次治疗有CML和Ph+ALL的慢性，加速，和母细胞相患者其白血病是对一类被称为酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）耐药或不能耐受。帕纳替尼（Iclusig）靶向CML细胞有一种特殊突变，被称为T315I，它使这些细胞对当前批准的TKIs耐药。帕纳替尼（Iclusig）的批准是重要的因为对其他药物不反应的CML患者提供治疗选择，尤其是有T315I突变很少治疗选择的患者。帕纳替尼（Iclusig）被批准治疗CML的第三个药物和治疗ALL的第二个药物。

　　帕纳替尼（Iclusig）在监管局加速批准程序下，该程序提供患者较早得到有前途新药而公司进行另外研究确证药物的获益和安全使用。治疗被赋予孤儿药物指定因为意向治疗一种罕见病或情况。在449例有各种CML和Ph+ALL相患者一项单组临床试验评价帕纳替尼（Iclusig）的安全性和有效性。通过在大多数CML患者发现的表达Philadelphia染色体遗传突变细胞百分率减低，重大细胞遗传学反应（MCyR）证实药物的有效性。所有患者的54%和70%患者有T315I突变实现MCyR。在分析时尚未达到MCyR的中位时间。

　　在CML和Ph+ALL加速和母细胞相，通过经历白细胞计数正常化或无白血病证据（重大血液学反应或MaHR）患者数确定Iclusig的有效性。结果显示：有CML加速相患者52%经历MaHR中位时间9.5个月；有母细胞相CML患者31%实现MaHR中位时间4.7个月；和有Ph+ALL患者41%实现MaHR中位时间3.2个月。帕纳替尼（Iclusig）正在被批准有一个黑框警告警告患者和卫生保健专业人员药物可能致血液凝固和肝脏毒性。

　　一些BCR-ABL突变患者即使是用了第一代、二代TKIs仍然发生了耐药，尤其是T315I突变。在第三代TKIs Iclusig获批之前，并没有TKIs能克服这些BCR-ABL突变患者耐药、难治或不耐受的情况。

　　在Iclusi的II期临床研究中，有449例CML或Ph+急淋患者（267例慢性期CML患者）参与了该试验。从试验数据可看出，在慢性期CML患者中，主要细胞遗传学总反应率为56%（其中无T315I和有T315I突变的患者反应率分别是51%和70%），主要分子学总反应率34%（其中无T315I和有T315I突变的患者反应率分别是27%和56%）。在加速期CML、急变期CML和Ph+急淋患者中，Iclusi取得的主要血液学反应率分别为55%、31%和41%。

　　因此，Iclusi帕纳替尼作为强有效的口服TKIs，对于难治性的CML患者，尤其有T315I突变的患者是非常重要的临床选择。Iclusig靶向CML细胞有一种特殊突变，被称为T315I，它使这些细胞对当前批准的TKIs耐药。它可以阻断促进癌细胞发展某些蛋白。只需要每天服用1次，就可以治疗有CML和Ph+ALL的慢性，加速，和母细胞相患者其白血病是对一类被称为酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）耐药或不能耐受。

　　Iclusi最常见非-血液学不良反应（≥20%）是高血压，皮疹，腹痛，疲乏，头痛，干皮肤，便秘，关节痛，恶心，和发热。血液学不良反应包括血小板减少，贫血，中性粒细胞减少，淋巴细胞减少，和白细胞减少。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：帕纳替尼/普纳替尼(PONATINIB)的适应症和用法用量及不良反应

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