治疗RET改变的甲状腺癌的效果怎么样？美国FDA批准普吉华（pralsetinib）用于12岁及以上需要系统治疗的晚期或转移性RET突变性髓性甲状腺癌（MTC）或需要系统治疗的RET融合阳性甲状腺癌，且放射性碘难治（如果放射性碘合适）的成人和儿童患者。在一项多中心、开放标签、多队列临床试验（ARROW，NCT03037385）中，对肿瘤有RET基因改变的患者进行了疗效研究。在当地实验室使用新一代测序、荧光原位杂交或其他测试，前瞻性地确定RET基因改变的鉴定。

　　普吉华（pralsetinib）主要的疗效结果测量是总反应率（ORR）和反应持续时间，由盲目的独立评审委员会使用RECIST 1.1确定。对55名既往接受过卡博替尼或凡德他尼的患者进行了晚期或转移性RET突变MTC的疗效评估。这些患者的ORR为60%（95%CI：46%，73%）；79%的应答患者反应持续6个月或更长时间。还评估了29例RET突变型MTC患者的疗效，这些患者之前没有接受过卡博替尼或凡德他尼。ORR为66%（95%CI：46%，82%）；84%的患者有持续6个月或更长时间的反应。对9名放射性碘难治性的RET融合阳性甲状腺癌患者的疗效进行了评估。ORR为89%（95%CI：52%，100%）；所有应答的患者均有持续6个月或更长时间的反应。

　　普吉华（pralsetinib）最常见的不良反应（≥25%）为便秘、高血压、疲劳、肌肉骨骼疼痛和腹泻。最常见的3-4级实验室异常(≥2%)为淋巴细胞减少、中性粒细胞减少、血红蛋白减少、磷酸盐减少、钙(校正)减少、钠减少、天门冬氨酸转氨酶(AST)增加、丙氨酸转氨酶(ALT)增加、血小板减少、碱性磷酸酶增加。

　　欧洲医学肿瘤学会（ESMO）虚拟大会上公布了ARROW研究RET突变MTC患者的数据。截至2020年2月13日数据截止日的结果显示，在接受400mg每日一次的起始剂量的疗效可评估的患者中，普吉华具有强效而持久的抗肿瘤活性。在53名既往接受卡博替尼（cabozantinib）或凡德他尼（vandetanib）治疗的患者中，客观缓解率（ORR）为60%（95%CI:46%-74%），一例缓解待确认，中位持续缓解时间（DOR）尚未达到（95%CI:不可评估）。

　　在19名未经系统性治疗的患者中，确认的ORR为74%（95%CI：49%-91%），中位DOR尚未达到（95%CI:7个月-不可评估）。在ARROW研究包括RET变异的438名肿瘤患者中，研究者报告的最常见的治疗相关不良事件（≥15%）是天门冬氨酸转氨酶升高、贫血、丙氨酸转氨酶升高、高血压、便秘、白细胞计数降低、中性粒细胞减少症、中性粒细胞计数降低和高磷血症。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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