治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症效果如何？Albireo制药公司的Bylvay(odevixibat)奥维昔巴特是一种非全身性回肠胆汁酸转运体抑制剂，全身暴露最小，在小肠局部起作用。目前美国FDA接受了该药用于治疗Alagille综合征的补充新药申请（sNDA）并同意进行优先审查，预计将在今年6月15日做出监管决定。

　　此前，已在美国获准用于治疗3个月及以上所有类型进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)患者的瘙痒症，并在欧洲获准用于治疗6个月或以上患者的所有类型PFIC。如果第二个适应症获得FDA批准，则可为Alagille综合征患者在瘙痒症方面提供一种新的治疗选择。

　　欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，推荐批准Bylvay奥维昔巴特（odevixibat），用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）。

　　Bylvay奥维昔巴特是一种强效、每日口服一次、非全身性回肠胆汁酸转运抑制剂（IBATi），有潜力成为第一个治疗这种罕见疾病的非手术疗法，将改变1、2、3型PFIC儿童的治疗模式。

　　CHMP对Bylvay奥维昔巴特的积极审查意见，基于2项临床研究（PEDFIC 1，PEDFIC 2）的数据，这是有史以来在PFIC方面开展的最大规模的全球3期临床试验。

　　PEDFIC-1是随机、双盲、安慰剂对照3期研究，结果达到了美国和欧盟监管要求的主要终点：与安慰剂相比，Bylvay奥维昔巴特显著改善了皮肤瘙痒（p=0.004）、显著降低了胆汁酸反应（SBA，p=0.003）、，耐受性良好，腹泻/频繁排便发生率非常低（治疗组9.5%，安慰剂组5.0%）。

　　PEDFIC-2是一项长期、开放标签3期扩展研究，数据重申了Bylvay奥维昔巴特的强劲疗效，显示：在治疗长达48周的患者中，SBA持续和持久地减少、瘙痒评估得到改善、肝脏和生长功能指标令人鼓舞。

　　在这2项研究中，Bylvay奥维昔巴特的耐受性良好，腹泻/频繁排便是最常见的治疗相关胃肠道不良事件。没有发生严重的治疗相关不良事件。

　　Alagille综合征是一种罕见的多系统遗传性疾病，会影响肝脏、心脏、骨骼、眼睛、中枢神经系统、肾脏和面部容貌。肝损伤是由于胆管缺乏导致胆汁从肝脏流向小肠。大约95%的患者患有慢性胆汁淤积症，通常在出生后的前三个月内出现，多达88%的患者还出现严重的顽固性瘙痒症。

　　根据在2022年AASLD肝脏会议上提交的随机、双盲、安慰剂对照的3期ASSERT研究（NCT04674761）的阳性数据表明，Bylvay奥维昔巴特在Alagille综合征的两种最突出的基因型JAG1和NOTCH2中提供了瘙痒的早期、快速、临床意义和持续改善，以及胆汁酸的显著减少和睡眠质量的改善。值得注意的是，Bylvay奥维昔巴特降低了血清胆汁酸水平，这可能表明Bylvay奥维昔巴特可能会随着时间的推移降低肝病的严重程度。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：奥维昔巴特(BYLVAY/ODEVIXIBAT)治疗肝内胆汁淤积症疗效显著？

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