效果究竟如何？米哚妥林(midostaurin)是多种酪氨酸激酶抑制剂，可作用于FLT3,血小板来源的生长因子受体β,野生型及突变型KIT。多项临床研究表明米哚妥林可用于急性白血病及肥大细胞增多症的治疗。急性髓系白血病(AML)是一组异质性恶性血液病,其主要特点为白血病细胞的生长失控及分化受阻。AML好发于老年人,发病年龄主要为65～70岁。随着年龄的增长,AML的发生可能与不良的细胞遗传学异常,体能状态(PS)下降及伴发其他疾病相关。老年AML患者的预后不佳,可能是由于伴有不良的染色体核型异常,对化疗药物产生抵抗或耐药。虽然40%~60%的老年AML患者在接受强烈化疗的情况下可达完全缓解(CR),但总体生存期仍为4~6月。

　　一项代号为RATIFY的随机试验可以证实Rydapt用于AML的安全性及有效性。这项实验有717名既往未接受任何治疗的FLT3+AML初诊患者，他们被随机分成两组进行对照治疗，结果发现，接受Rydapt米哚妥林联合化疗的小组与只接受化疗的对照组相比，在总生存期上有着显著的改善，死亡风险降低了23%。此外，接受化疗患者的无事件生存期中位数仅为3.0个月，而接受联合疗法患者的数据为8.2个。

　　AML患者在使用Rydapt进行治疗过程，如发生了白细胞减少、恶心呕吐、黏膜炎、头痛、皮肤瘀点、肌肉骨骼疼痛、鼻出血、高血糖、上呼吸道感染等不良反应，请及时告知医生并采取有效缓解措施。

　　Rydapt米哚妥林作为一种口服多靶向激酶抑制剂，它通过阻断几种促进细胞增长的酶起作用，其中包括Flt3，因此被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。当患者发现血液或骨髓中有FLT3突变，那么可以考虑使用Rydapt联合化疗进行治疗。

　　AML是一种高侵袭性，由骨髓性白细胞异常增殖引起的血癌，在所有患者中约17%～34%的AML患者存在FLT3基因突变，这类患者的病情进展速度很快，还有很高的复发率，而且预后较差。只有少数的AML患者能够成功进行骨髓移植，而大多患者不仅可能对化疗无反应而且会逐渐进展成复发或难治性AML，5年生存率极低。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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