神经母细胞瘤是由多个部位的未成熟神经细胞发展而来的一种癌症，5岁以下儿童好发，尤其是2岁以下婴幼儿。费城儿童医院(CHOP)、埃默里大学Winship癌症研究所和神经母细胞瘤治疗新方法领导的国际研究小组发现，洛拉替尼（劳拉替尼）在治疗高危神经母细胞瘤方面是安全有效的。
因为疾病来源及扩散部位不同，患者可能会有腹痛、腹胀、腹泻、便秘、皮肤肿块、疲乏、肿痛等情况。神经母细胞瘤占儿童癌症死亡人数的10%，存活率不高。神经母细胞瘤的治疗方式有手术治疗、化疗、放疗、骨髓移植等疗法。部分神经母细胞瘤患者中存在ALK基因异常，可以考虑用ALK抑制剂进行治疗。此次研究结果，为神经母细胞瘤患者应用洛拉替尼提供了依据。
洛拉替尼/劳拉替尼治疗神经母细胞瘤，有一定疗效？这项研究结果是费城儿童医院数十年工作的成果，于2008年首次发现神经母细胞瘤有ALK突变，在应用克唑替尼遇到困难，遂开始应用洛拉替尼治疗并且取得一定进展。
该研究的第一作者和试验的联合主席Kelly Goldsmith医学博士表明，在这项试验中，在高度耐药、复发的儿科癌症人群中看到了深刻的临床反应，这表明洛拉替尼在ALK突变的神经母细胞瘤患者有比较好的疗效。
18岁以下ALK突变的神经母细胞瘤患者和18岁以上ALK突变的神经母细胞瘤患者对洛拉替尼有反应的比例分别为30%和67%。18岁以下的患者对洛拉替尼联合化疗有更好的反应，63%的患者对洛拉替尼联合治疗有反应。
研究人员指出，与老年患者相比，仅接受洛拉替尼治疗的年轻患者（尤其是那些扩增了致癌基因MYCN的患者）反应较少。他们怀疑这可能反映了这些患者肿瘤内的异质性，并表明对于MYCN患者突变，单独使用洛拉替尼是不够的，但与化疗联合使用时很有希望。
洛拉替尼安全性情况跟用于肺癌的安全性类似，使用洛拉替尼的神经母细胞瘤患者会有体重增加和循环脂质增加等情况，但这些通过支持性护理和饮食调理是可以控制的。
洛拉替尼，又名劳拉替尼（lorlatinib），是一种多靶点蛋白激酶抑制剂（TKI），分别在ALK、ROS激酶活性异常的肺癌患者中有临床疗效。洛拉替尼专门开发用于抑制对其他ALK抑制剂耐药的ALK基因突变，并可穿透血脑屏障。
洛拉替尼是第三代”ALK/ROS1突变的肺癌靶向药。劳拉替尼用于治疗接受第一代ALK抑制剂克唑替尼及至少一种其他ALK抑制剂治疗转移性疾病后病情进展的患者；接受第二代ALK抑制剂阿来替尼或塞瑞替尼一线治疗转移性疾病后病情进展的患者。
2022年4月28日，洛拉替尼在中国获批上市，用于治疗ALK阳性晚期非小细胞肺癌（NSCLC）。这是中国国内第1款获批的第3代ALK抑制剂。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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