治疗IDH1基因突变的复发或难治性成人急性髓系白血病（AML)功效如何？Ivosidenib拓舒沃的建议服用剂量为每天口服500毫克，可与食物同服。若病情持续恶化或药物产生毒性过强则停止用药，建议至少治疗6个月。实验共招募了174名患有复发或难治性AML的成年患者，他们均通过进行Abbott RealTime IDH1试验（FDA用于选择可使用ivosidenib拓舒沃治疗的AML患者的试验）被证实IDH1发生了突变。Ivosidenib以每日500mg作为起始剂量口服给药，出现病情持续恶化、药物产生毒性过强、病人需进行造血干细胞移植的情况，则停止给药。中位治疗时间为4.1个月（范围0.1-39.5个月）。174名患者中的21名（12％）在使用ivosidenib拓舒沃治疗后进行了干细胞移植手术。
药物的疗效根据CR（完全缓解率）+CRh（部分血液学改善的完全缓解率）持续时间以及从输血依赖性到独立性的转换率来确定。试验证实其CR+CRh率为32.8％（95％置信区间：25.8％-40.3％）。中位响应时间为2个月（范围0.9-5.6个月），中位反应持续时间为8.2个月（95％置信区间：5.6-12个月）。CR和CRh率分别为24.7％（95％置信区间：18.5％，31.8％）和8.0％（95％置信区间：4.5％，13.1％）。
在基线时依赖红细胞（RBC）、血小板输注的110名患者中，41名（37.3％）在基线后的56天内可不再进行RBC和血小板输注。在基线时不依赖RBC和血小板输注的64名患者中，38名（59.4％）在基线后56天内仍无需输注。
最常见的不良反应（≥20％）是疲劳，白细胞增多，关节痛，腹泻，呼吸困难，水肿，恶心，粘膜炎，心电图QTc间期延长，皮疹，发热，咳嗽和便秘。
急性髓系白血病(AML)是一种起源于造血干/组细胞的恶性肿瘤，具有高度异质性。在美国，2018年AML预计新发和死亡的病例数分别为19520例和10 670例，分别占所有肿瘤新发和死亡病例的1.1%和1.8%。复发或难治型AML患者的中位总生存期(mOS)为6个月，仅有10%的患者能够存活5年以上。艾伏尼布（Ivosidenib）拓舒沃不可以治愈白血病，但经三期临床试验,表明艾伏尼布是口服针对突变型异柠檬酸脱氢酶1(IDH1)的急性髓性白血病有效药物，该药为2018年美国FDA批准的首创性药物。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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