他替瑞林,一种合成的促甲状腺素释放激素(TRH)类似物,由日本Tanabe Seiyaku公司研发,2000年9月首次在日本上市,适用于改善脊髓小脑变性患者的共济失调,其商品名为Ceredist。脊髓小脑性共济失调(Spinocerebellar Ataxia,SCA)是一种常染色体显性遗传、以走路不稳等共济失调为主要表现的一类神经系统退行性疾病,症状表现为走路时摇晃、手抖、讲话含混不清等。进一步而言就是可以活动身体,但是不能随心所欲地活动。这种症状主要出现在小脑发生问题的时候。这些症状统称为“共济失调综合征”。随着病情进展,会逐渐影响患者的生活质量。目前依靠基因检测技术,可以精准诊断该病,但其治疗在全世界范围仍然是一个难题。
脊髓小脑性共济失调(SCA)是遗传性共济失调的主要类型,是一种罕见病,其发病机制尚未完全阐明。目前并未有有效的完全阻止病情进展的治疗方法,主要以对症治疗和支持治疗为主。他替瑞林(Taltirelin),是一种TRH类似物,2000年在日本上市,可以有效改善SCA患者运动失调的症状。
在一项随机、双盲、安慰剂对照Ⅲ期临床试验中,427名脊髓小脑变性患者随机进行他替瑞林和安慰剂的治疗,28周后,他替瑞林组整体改善率明显优于安慰剂组(P<0.001),而且共济失调的累计变化率为27.1%,而安慰剂组则为39.4%,而且不良反应的发生率安慰剂组与他替瑞林组基本上相等,为14.1%。
而到了2009年,Zenichiro Kato等人,在一名Ⅲ型脊髓性肌萎缩的18岁男性患者身上再次发现,口服他替瑞林水合物后其肌力得到明显提高。该药物为口服片剂,成人一日2次早晚饭后服用,每次5mg。需要特别注意的是,对于肾功能受损者禁用此药物。此外,该药物的不良反应主要是消化系统的问题,包括恶心、呕吐和胃部不适等。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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