目前SOS/VOD仍然缺乏有效的治疗措施，去纤苷（Defitelio）是目前唯一被证实在SOS/VOD的治疗及预防中有效的药物。该药是提取自猪肠黏膜的一种单链多聚脱氧核苷酸复合物。FDA的批准是基于3项临床试验，显示了其在528例HSCT后严重肝脏VOD和肝脏或肾脏异常患者中的治疗获益。(肝小静脉闭塞病(VOD)/肝窦阻塞综合征(SOS))

　　一项2期、剂量探索试验，评估了去纤苷在HSCT后出现肝脏VOD和多器官功能障碍的成人和儿童患者中的疗效。75例患者接受去纤苷6.25 mg/kg，74例患者接受去纤苷10 mg/kg，每6小时输注一次，持续14天以上或直至肝脏VOD体征消退。

　　疗效结果

　　接受6.25mg/kg剂量的患者HSCT后100+天的生存率为44%，接受10mg/kg剂量的患者为39%(P=.619)。此外，6.25 mg/kg组的完全缓解率为49%，10mg/kg组的完全缓解率为43%(P=.613)。

　　在351例HSCT后肝VOD和肾或肺功能障碍的成人和儿童患者中进行的扩大用药分析，这些患者每6小时输注6.25 mg/kg去纤苷。

　　疗效结果

　　HSCT后第100+天的生存率为45%。去纤苷最常见(≥10%)的任何级别不良反应为低血压(37%)、腹泻(24%)、呕吐(18%)、恶心(16%)和鼻出血(14%)。最常见的严重不良事件为低血压(7%)和肺泡出血(11%)。

　　Defitelio（去纤维纳，去纤苷）制备指导：

　　1.用5%葡萄糖注射液，USP或0.9%氯化钠注射液,USP稀释Defitelio（去纤苷）至一个浓度4mg/mL至20mg/mL，历时2小时给予稀释的溶液。

　　2.小瓶不含抗微生物防腐剂仅为单个患者使用。应遗弃被部分使用的小瓶，如在室温贮存时在四小时内使用稀释好的小瓶。

　　3.Defitelio溶液或在冰箱贮存时24小时内。如冰箱贮存，可一次制备直至四剂Defitelio。

　　Defitelio（去纤维纳，去纤苷）剂量和给药方法：

　　1.给予Defitelio（去纤苷）6.25mg/kg每6小时给予-作为1个2小时静脉输注。

　　2.该剂量应根据患者的基线体重，被定义为对HSCT制备方案前为患者的体重。

　　3.治疗共最小21天。如21天后VOD的体征和症状没有解决.继续治疗直至解决(最大60天)。

　　4.输注前去纤苷必须被稀释。

　　5.去纤苷的给药前，确证患者没有经受临床上意义的出血和是对不超过一种血管加压素血流动力学上稳定。

　　6.通过历时一个2小时期间恒定静脉输注给予去纤苷。

　　7.利用装备有一个0.2微米在线过滤器一个输注组件给予稀释好的去纤苷溶液。给药前和后立即用5%葡萄糖注射液，USP或0.9%氯化钠注射液，USP冲洗静脉给药线(周边或中央)。

　　8.去纤苷不要和其他静脉药物同时地在相同静脉线内共同给药。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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