福巴替尼治疗原发性胆管癌有效吗？胆管癌是什么？胆管癌是指源于肝外胆管包括肝门区至胆总管下端的胆管的恶性肿瘤。出现这种情况的原因有很多，比如原发性硬化性胆管炎、胆管结石等。临床上通常表现为黄疸、胆囊肿大、胆道出血等。目前临床主要有手术、放疗和化疗等治疗手段，但预后较差。

　　福巴替尼是什么药？如何发挥作用？Futibatinib是一种口服生物可利用的成纤维细胞生长因子受体（FGFR）抑制剂，具有潜在的抗肿瘤活性。Futibatinib选择性且不可逆地结合并抑制FGFR，这可能导致FGFR介导的信号转导途径和肿瘤细胞增殖的抑制，并增加FGFR过表达肿瘤细胞中的细胞死亡。FGFR是一种对肿瘤细胞增殖、分化和存活至关重要的受体酪氨酸激酶，其表达在许多肿瘤细胞类型中上调。

　　胆管癌看似高深莫测，但我们也有相应的对策，那么如何进行治疗呢？首先，胆管癌在肝内和肝外均可发生，但20%的患者为肝内形式。其中，10%至16%的患者发生了FGFR2（成纤维细胞生长因子受体）基因重排。FGFR可激活肿瘤生长所必需的各种下游途径的传导通路，因此，使用FGFR抑制剂可有效阻断肿瘤细胞的增殖和存活。

　　福巴替尼作为强效FGFR抑制剂，对既往治疗过的、不可切除的、局部晚期或转移性肝内胆管癌患者显示出非常可观的疗效。目前，据Taiho公司称，FDA的实时肿瘤学审查（RTOR）试点对福巴替尼进行了评估，并因其极其可观的总体缓解率和缓解持续时间而获得了加速批准。

　　福巴替尼的疗效如何？总缓解率竟高达42%！

　　2020年7月《Ann Oncol》发布了一篇探究福巴替尼临床疗效的试验研究，该试验评估了福巴替尼在103例既往治疗过的、不可切除的、局部晚期或转移性肝内胆管癌患者中的疗效。

　　主要疗效指标是由独立审查委员会(IRC)根据实体肿瘤反应评价标准(RECIST)v1.1确定的总缓解率(ORR)和缓解持续时间(DoR)。试验患者接受福巴替尼治疗，剂量为20mg，每日1次。试验患者人群的中位年龄为58岁(范围:22至79岁)，所有患者既往至少接受过1次治疗，30%既往接受过2次治疗，23%既往接受过3次及以上治疗。所有患者既往均接受过铂类药物治疗，其中91%为既往吉西他滨/顺铂，中位缓解时间为2.5个月(范围0.7-7.4个月)。

　　其中，总体缓解率（ORR）为42%，部分缓解率为43%。

　　中位缓解持续时间(Median DoR)超过一年半，≥6个月的有31人，占总人数的72%，≥12个月的有6人，占总人数的14%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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