索拉非尼（Sorafenib）是由拜耳开发的一款口服多靶点、多激酶抑制剂，既可通过抑制血管内皮生长因子受体（VEGFR）和血小板源性生长因子受体（PDGFR）阻断肿瘤血管生成，又可通过阻断Raf/MEK/ERK信号传到通路抑制肿瘤细胞增殖，从而发挥双重抑制、多靶点阻断的抗癌作用。

　　硬纤维性瘤是一种结缔组织瘤，在美国，该病的年发病率估计为1000人，而且患病率可能更高。硬纤维瘤通常发生在20和30岁的年轻人。大多数肿瘤是散发性的（>90%），并含有CTNBB1突变；少数肿瘤与生殖系APC突变和加德纳综合征有关。常见的原发部位包括腹壁、肠系膜和四肢神经血管束。患者可能无症状，也可能出现剧烈疼痛、肿胀、甚至畸形、肠梗阻或穿孔或重要器官受损。

　　对87例硬纤维瘤病人进行随机分组。小组人员的年龄中位数是37岁，与自然病史统计一致。在这项双盲、安慰剂对照的3期试验中，患者被随机分配（以2:1的比例）接受索拉菲尼（起始剂量每天400mg）或安慰剂。每8周在基线处通过计算机断层扫描（CT）或MRI对硬纤维瘤进行成像。在研究进展期间，患者被告知他们接受索拉非尼还是安慰剂，并且如果那些接受安慰剂的患者符合试验标准，并且同意转入实验组，那么他们便有资格转入索拉非尼组。试验方案中允许剂量中断（最多28天）和一次剂量减少。

　　之后在27.2个月的随访中，研究人员对每个病人进行持续的数据记录，尤其是对无进展生存率的统计分析。索拉菲尼组2年无进展生存率为81%，安慰剂组为36%。在交换组别之前，索拉非尼组的客观应答率为33%，安慰剂组的客观应答率为20%。索拉非尼组对客观反应的中位时间为9.6个月，安慰剂组为13.3个月。在接受索拉非尼的患者中，报告最频繁的不良事件是1或2级皮疹（73%）、疲劳（67%）、高血压（55%）和腹泻（51%）。在探索性影像学分析中，以11名患者作为训练组，分析了167例MRI扫描的肿瘤尺寸变化，并将该值与肿瘤总体积和T2加权信号强度的变化进行比较。结果发现服用索拉菲尼对肿瘤有较好的稳定作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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