赛替派联合美法仑后自体造血干细胞移植治疗儿童实体瘤效果怎么样？在儿童实体瘤或脑肿瘤患者进行自体HSCT之前，静脉内高剂量赛替派联合美法仑的安全性，没有新的毒性问题。赛替派与氮芥的作用原理相似，都是能够在体内产生乙烯亚胺基，这是一种活性烷化基团，有着比较强大的细胞毒作用。参与细胞DNA组成的核碱基，如鸟嘌呤，乙烯亚胺基可以很好的与其相结合从而改变DNA的功能，进一步的来对肿瘤细胞分裂产生影响。

　　赛替派能通过肝脏进行代谢，对于中度肝功能不全或者重度肝功能不全的患者来说，赛替派的血药浓度增加的话，必须密切关注相关的副作用，并按照医生的指导建议减少剂量。肾功能受损的患者会致使赛替派以及代谢产物排泄的减少，会导致人体血药浓度增加，必须按照医生的指导下酌情减量，并密切监测。

　　在小儿恶性肿瘤中，实体瘤，特别是中枢神经系统（CNS）内的实体瘤是常见的。在自体造血干细胞移植（HSCT）之前给予赛替派，可穿过血脑屏障并快速穿透中枢神经系统。赛替派在欧洲批准用作HSCT之前的高剂量治疗（HDT）方案，在日本也被批准作为儿童恶性实体瘤自体HSCT之前的HDT方案，但是其在自体造血干细胞移植中的安全性和有效性还需要进一步的研究。

　　有16/41（39.0%）的患者患有儿童非中枢神经系统实体瘤，其中最常见的是神经母细胞瘤（5/41[12.2%]），25/41（61.0%）患有儿童脑肿瘤，其中最为常见的是髓母细胞瘤（12/41[29.3%]）。20/41（48.8%）患者新诊断出肿瘤，21/41（51.2%）患者复发；4/41（9.8%）患者曾接受过一次HSCT移植，2/41（4.9%）患者接受过两次或两次以上HSCT移植。

　　显示了≥10%的患者出现的TEAE。最常报告的TEAE（≥50%的患者）是腹泻、发热性中性粒细胞减少症，呕吐和口腔炎以及恶心。34/41(82.9%)名患者报告了III级发热性中性粒细胞减少症。大多数其他TEAE的强度为I级或II级。研究期间没有报告导致死亡或治疗中断/剂量减少的TEAE。

　　在HSC治疗后28天共有27名患者（65.9%）ECOG PS仍为0，11(26.8%)、2(4.9%)和1(2.4%)名患者的ECOG PS分别为1、2和3。在研究期间，左心室射血分数、生命体征或体重无临床显著变化。

　　疗效结果汇总在表3中。所有41名患者（100.0%）经历了骨髓抑制，39/41（95.1%）实现了植入。这39名患者的植入时间中位数为11.0天。其余两例患者不符合本研究中使用的狭义移植定义(连续3天中性粒细胞计数≥500/mm3)，但两例患者在自体造血干细胞移植后连续多天均达到中性粒细胞计数≥500/mm3(补充表S2)。自体HSCT后的中位（范围）随访时间为101（100–129）天。HSCT后第100天，可评估患者的存活率为100%。

　　赛替派的推荐剂量如下：

　　1、静脉或肌肉注射（单一用药）：每日一次，每次10mg（0.2mg/kg），连续5天后改为每周3次，一个疗程总剂量为300mg。动脉注射的用法与静脉注射相同，推荐剂量为每次10～20mg。

　　2、胸腹腔或心包腔内注射：一次10～30mg，每周1～2次。

　　3、膀胱腔内灌注：每次排空尿液后将导尿管插入膀胱内向腔内注入60mg，溶于生理盐水60ml，每周1～2次，10次为一疗程。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：塞替派/赛替派(TEPADINA)的作用功效及副作用说明

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