依库珠单抗只能通过风险评估和缓解策略（REMS）计划获得。临床医生必须参加REMS计划，并就脑膜炎球菌感染的风险向患者提供建议，同时确保患者接种脑膜炎球菌疫苗。在NMOSD临床试验中，患者报告的最常见不良反应为：上呼吸道感染、普通感冒（鼻咽炎）、腹泻、背痛、头晕、流感、关节痛（关节痛）、咽喉痛（咽炎）和挫伤。依库珠单抗为控制溶血及实现患者长期生存提供了新的选择。

　　依库珠单抗是第一个C5补体抑制剂，于2007年首次获FDA批准，用于减少阵发性夜间血红蛋白尿患者的红细胞破坏。这是一种罕见的血液疾病，会导致肾脏中的小血管形成异常的血凝块（非典型溶血性血凝块）。依库珠单抗还可治疗抗乙酰胆碱受体抗体阳性的重症肌无力成人患者。NMOSD此前已获FDA授予的孤儿药称号和优先审查资格。这些政策为帮助和鼓励开发罕见病药物提供了激励。

　　NMOSD可能与一种叫做水通道-4的蛋白（AQP4）有关。抗AQP4抗体似乎激活了免疫系统的其他成分，带来炎症和中枢神经系统损伤。依库珠单抗治疗NMOSD的有效性在143例NMOSD患者的临床研究中得到证实。这些患者具有抗AQP4阳性抗体，随机被分为依库珠单抗治疗组和安慰剂组。研究表明，在48周的试验过程中，与安慰剂治疗相比，依库珠单抗可使NMOSD复发率减少94%。依库珠单抗还减少了住院、皮质类固醇和血浆交换治疗急性发作的需要。

　　同时，FDA提醒医生和患者，使用依库珠单抗治疗可发生脑膜炎球菌感染，如果不及早识别和治疗，这些感染可能会危及生命。医生应监测患者脑膜炎球菌感染的早期症状。在NMOSD临床试验中未观察到脑膜炎球菌感染病例。

　　近日，FDA批准了依库珠单抗（Eculizumab）静脉注射剂用于治疗抗水通道-4蛋白（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）成年患者。NMOSD是中枢神经系统的一种自身免疫性疾病，主要影响视神经和脊髓。依库珠单抗是FDA批准的第一种治疗视神经脊髓炎谱系障碍的药物。这是一种严重影响患者生活的衰弱性疾病。这一批准改变了NMOSD患者的治疗格局。

　　作为我国已获批用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）的处方药物，此次变更批准标志着依库珠单抗作为阿斯利康中国市场首个罕见病药物，向填补国内该领域的空白迈进关键一步，为相关罕见病领域的中国患者提供了新的治疗选择。

　　阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种慢性、进行性、危及生命的血液系统罕见疾病，其特征是补体介导的溶血（红细胞破坏）。PNH可发生在任何年龄阶段，平均发病年龄在30岁早期，PNH溶血最具破坏性的后果是形成血栓，损伤器官并导致死亡。

　　非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）是由于机体补体系统过度反应攻击健康细胞，从而引发的补体介导的血栓性微血管病，多急性起病且儿童发病率远高于成人。aHUS患者可能面临终身TMA风险，造成肾脏和其他重要器官的突然的、危及生命的损伤。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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