与单独化疗相比，加入吉妥单抗后延长了急性髓系白血病患者的无进展生存期接近8个月，并且也具有一定的安全性，这种疗法会扩大难治性急性髓系白血病患者群体的一线治疗选择。急性髓系白血病的治疗一般需要采用诱导疗法，在患者血液系统得到缓解后，再给予巩固疗法或维持疗法。急性髓细胞白血病是不能根治的，所以最好的办法就是做造血干细胞移植。除了放、化两种疗法之外，对于癌症的治疗，也可以选用一些靶向性的药物，如维奈克拉、米哚妥林、吉妥单抗等。

　　一项随机、开放、多中心的试验探讨了在标准一线化疗中加入吉妥单抗是否可以显著改善原发性急性髓系白血病（AML）成人患者的无进展生存期（EFS）。试验结果证明，和常规柔红霉素+阿糖胞苷（D+A组）相比，吉妥单抗+柔红霉素+阿糖胞苷（GO+D+A组）获得了良好疗效，其中位无进展生存期为17.3个月，而常规柔红霉素+阿糖胞苷（D+A组）仅为9.5个月，延长患者生存期接近8个月。

　　美国食品和药物管理局批准吉妥单抗（Mylotarg，辉瑞公司）用于治疗成人新诊断的CD33阳性急性髓细胞性白血病（AML），并用于治疗复发性或难治性CD33阳性成人和2岁以上儿科患者的AML。吉妥单抗可与柔红霉素和阿糖胞苷联合用于新诊断的AML成人，或作为某些成人和儿科患者的独立治疗。

　　Mylotarg吉妥单抗是CD33指导的抗体-药物偶联物（ADC）。其抗体部分（hP67.6）识别人CD33抗原。小分子N-乙醯γ-卡奇霉素是通过接头与抗体共价连接的细胞毒性剂。

　　非临床资料表明，Mylotarg吉妥单抗的抗癌活性是由于ADC与CD33表达的肿瘤细胞结合，随后内化ADC-CD33复合物，以及在细胞内释放水解切割产生的N-乙醯基γ-卡奇霉素二甲醯肼。N-乙醯基γ-卡奇霉素二甲醯肼的启动诱导双链DNA断裂，随后诱导细胞周期停滞和凋亡细胞死亡。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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