阿伐普替尼首个惰性系统性肥大细胞增多症疗法；阿伐普替尼是一款强效、高选择性、口服针对肥大细胞/干细胞生长因子受体（c-Kit）和血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）突变的激酶抑制剂，由Blueprint Medicines Corp原研生产，2020年1月9日FDA首次获批上市。系统性肥大细胞增多症（SM）是一种罕见的疾病，大约95％的患者是由KIT D816V突变引起的。肥大细胞失控性增殖和激活导致多器官系统出现各种慢性、严重和突发症状。SM可分为5种亚型，即惰性SM（ISM）、冒烟型SM（SSM）、侵袭性SM（ASM）、伴发其他克隆性血液病的SM（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL），其中后三者被称为晚期SM。长期以来，ISM的治疗通常依靠多种对症治疗药物，无法从根本上改变疾病进程，导致ISM带来的各种临床症状和临床负担持续存在并伴随患者终身。

　　2018年6月，基石药业与Blueprint公司达成独家合作和授权协议，获得了阿伐普替尼在大中华地区（包括中国大陆、中国香港、中国澳门和中国台湾地区）的独家开发和商业化权利。2021年3月30日在中国获批上市。

　　一项随机、双盲、安慰剂对照的临床试验，共纳入212例患者，旨在评估阿伐普替尼（25mg，每日1次）治疗经标准治疗后症状控制不充分的ISM患者。研究的主要终点为第6个月ISM症状评估量表（ISM-SAF）评估的总症状评分（ASS）平均变化和II期推荐剂量（RP2D）。

　　结果显示，在24周时，与安慰剂相比，阿伐普替尼在所有病理性肥大细胞负荷指标上均实现了快速、持久和统计学显著的降低；在TSS方面阿伐普替尼取得了统计学上显著且临床上有意义的改善，在ISM-SAF所测量的所有类型的症状中都有改善，随着时间的推移而加深，且安全性良好。

　　Ayvakit活性成分阿伐普替尼是一种强效、高选择性KIT和血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）抑制剂，2020年1月被FDA批准用于治疗携带PDGFRA基因18号外显子突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可切除性或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人患者，这使Ayvakit成为第一个被批准用于GIST的精准疗法，也是第一个对PDGFRA基因18号外显子突变型GIST具有高活性的药物。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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