帕纳替尼（Iclusig）可用于治疗胆管癌患者？帕纳替尼是一种强有效的口服TKIs，对于难治性的CML患者，尤其有T315I突变的患者来说，该药成为非常重要的临床选择。帕纳替尼是由日本武田制药公司研发生产的一款新型的口服活性多靶点TKI,既往已获批慢性粒细胞白血病适应症。靶点包括BCR-ABL、VEGFR、PDGFR、FGFR、EPH、SRC家族、KIT、RET、TIE2和FLT3.目前已在BCR-ABL阳性的白血病中得到疗效验证。基于其存在FGFR靶点，研究人员对其治疗FGFR改变的胆管癌患者的疗效和安全性进行了初步研究。

　　这是一项多中心、单机构的试点研究，旨在评估帕纳替尼在伴有FGFR改变的晚期难治性胆道肿瘤患者的疗效。研究的主要终点为客观缓解率（ORR），次要终点为总生存期(OS)、无进展生存期(PFS)，并评估健康相关生活质量(HRQoL)。研究共纳入12名患者晚期难治性胆道肿瘤患者。结果显示，12例患者中有1例观察到部分反应（PR），中位PFS为2.4个月，中位OS为15.7个月。所有观察到的毒性都是可控和可逆的。不良反应较轻，以淋巴细胞减少(75%)、皮疹(63%)和疲劳(50%)最为常见。未观察到对整体生活质量的显著损害。可以看出，帕纳替尼作为FGFR改变的胆道肿瘤的单一药物是可耐受的，但临床活性有限。

　　这是首个前瞻性评估帕纳替尼对FGFR突变的胆道肿瘤患者的研究，也是首个报道其对HRQoL影响的研究。针对帕纳替尼将进行进一步更大规模的临床研究，以更好地优化患者选择，重点是联合其他分子靶向药物，传统的细胞毒性化疗，以及更好地了解治疗耐药机制的研究。

　　帕纳替尼（Ponatinib）是阿瑞雅德(Ariad)开发的三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂（TKIs），商品名为Iclusig。其经过一期和二期临床试验，于2012年12月14日被美国食品药品管理局(FDA)特许经过快速审批上市销售，用于治疗对酪氨酸激酶抑制药耐药或不能耐受的慢性期、加速期或急变期慢性粒细胞白血病（CML）及费城染色体阳性（Ph+）的急性淋巴细胞白血病(ALL)。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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