塞普替尼在RET融合阳性非肺或甲状腺晚期实体瘤（即与肿瘤无关的人群）的不同患者群体中的疗效和安全性好不好？塞普替尼作为一种高选择性RET抑制剂，可以阻断RET活性，抑制癌细胞生长，同时还具有高效的中枢神经系统活性，为脑转移患者带来实质性获益。

　　LIBRETTO-001是一项正在进行的1/2期、单组、开放标签、篮子试验，在18岁及以上（或≥12岁，在监管机构允许的情况下）患有RET改变的癌症的患者中进行。该试验正在16个国家的89个地点进行；在八个国家的30个地点（门诊和住院医疗机构）招募了与肿瘤无关的人群。计划对LIBRETTO-001进行预先指定的中期分析，以研究塞普替尼在与肿瘤无关的RET患者人群中的疗效和安全性融合阳性晚期实体瘤；数据截止日期为2021年9月24日。符合条件的患者在之前的全身治疗期间或之后出现疾病进展，或者没有令人满意的治疗选择，并且东部肿瘤合作组的体能状态为0-2。Selpercatinib塞尔帕替尼以连续28天的周期口服给药。参加1期剂量递增部分的患者接受20mg每天一次或20-240mg每天两次；

　　2期推荐剂量为160毫克，每天两次。主要终点是由独立审查委员会确定的客观反应率。疗效可评估的肿瘤不可知人群被定义为患有RET的患者融合阳性癌症，非小细胞肺癌和甲状腺癌除外，在数据截止时从第一次研究剂量开始至少进行了6个月的随访（在数据截止时对所有反应者进行了随访从反应开始至少持续6个月，除非他们出现进展或更早死亡）。在数据截止日期或之前登记并接受塞普替尼的患者的肿瘤不可知人群中分析了安全性。

　　2017年12月4日至2021年8月4日期间，45名RET患者融合阳性与肿瘤无关的癌症从该试验的1期剂量递增和2期剂量扩展队列中入组。45名患者中有43名(96%)接受了塞普替尼的起始剂量，推荐剂量为每天两次，每次160毫克。在没有这样做的两名患者中，一名患者通过患者内部剂量递增接受了160毫克的剂量，每天两次（按照方案允许以较低剂量参加研究的第一阶段部分的患者），另一名患者的起始剂量为每天两次120毫克从未升级。

　　在41名可评估疗效的患者中，根据独立审查委员会的客观反应率为43·9%（95%CI28·5–60·3；41名患者中的18名）。最常见的3级或更严重的治疗紧急不良事件是高血压（45名患者中有10名[22%]）、丙氨酸转氨酶升高（7名[16%]）和天冬氨酸转氨酶升高（6名[13%]）。45名患者中有18名(40%)发生了治疗中出现的严重不良事件。没有发生与治疗相关的死亡。

　　Selpercatinib塞尔帕替尼是一流的、高选择性RET激酶抑制剂，具有CNS活性，已在RET融合阳性肺癌和甲状腺癌中显示出疗效。RET融合很少发生在其他肿瘤类型中。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 塞普替尼 https://www.kangbixing.com/drug/srptn/