艾曲泊帕治疗血小板减少症患者效果怎么样？艾曲泊帕诱导SRoT可提升血小板计数至安全水平、减少或避免出血症状，从而改善患者生活质量。从作用机制上来说，一方面艾曲泊帕能促进巨核细胞增殖和分化，迅速增加血小板数量；另一方面艾曲泊帕本身也具有免疫调节作用，长期使用后可直接或通过升高转化生长因子β（TGF-β）水平使调节性T细胞活性增加，降低增殖诱导配体（APRIL）水平促进B细胞成熟，通过调节单核细胞Fcγ受体平衡，降低ITP患者巨噬细胞吞噬能力。

　　艾曲泊帕是一种血小板生成素受体激动剂，通过诱导刺激巨核细胞(尤其是骨髓中的大细胞)的分化和增殖而发挥作用，适用于治疗对糖皮质激素、免疫球蛋白或脾脏切除术反应不佳的慢性免疫性血小板减少症患者。

　　在凝血过程中，血小板是重要组成部分。其直接作用是阻碍凝血，导致出血，在皮肤下的出血叫紫癜。在血小板数量大幅下降时，会出现严重出血，甚至危及生命。

　　这种疾病分为急、慢性两种。小儿急性血小板减少性紫癜常见。病程1~3周或以上常有感染史，如上呼吸道感染，麻疹，风疹，水痘，腹泻等。发病常急，可发热。出血性紫癜、鼻出血、牙龈出血等临床表现突出，也可有消化道或泌尿道出血。少量病例在发病1~2周内可发生致命性颅内出血。

　　慢性血小板减少性紫癜多发生于成人，一般起病缓慢，以长期反复出血为主，出血量少。这种损害可能是药物所致。巴比土类、氯霉素、氯噻嗪、奎尼丁、金制剂、磺胺类、水杨酸类等均可诱发血小板减少性紫癜。病人在用药后多在几小时内出现症状，先有发热、寒战、皮肤瘙痒及倦怠感，然后有紫癜和粘膜出血，还可出现口腔溃疡。停药后，症状一般会在1周左右消失。但是奎尼丁所致的症状可持续到药物停药后10~14天。金制品所致的血小板恢复正常可能需要经过数月的停用才能实现。如病人不再接触这种药物，一般血小板数量不再减少。若再与相关药物接触，血小板数量将再次下降。

　　在2016年4月，欧盟委员会批准艾曲泊帕用于小儿慢性免疫(先天性)血小板减少性紫癜(ITP)患者的治疗，因为他们对其他治疗药物有耐药性。这份批准书包括艾曲泊帕片剂和一种用于儿童无法吞咽药片的新型口服混悬剂的应用。2015年8月，美国FDA批准了一种新的口服混悬剂，使艾曲泊帕能够扩大应用于1岁及1岁以上儿童，用于糖皮质激素、免疫球蛋白或脾切除术反应不佳的慢性血小板减少性紫癜儿童。

　　美国FDA于2012年12月批准艾曲泊帕用于治疗慢性丙型肝炎(CHC)患者的血小板减少症。Avapaa片只用于那些由于血小板计数低而不能应用干扰素治疗的慢性丙肝患者。

　　另外，艾曲泊帕片剂与直接抗病毒药物联用的安全性和有效性还没有被证实。(包装)上有一个黑色盒子，警告可能导致肝脏中毒。食品药品监督管理局指出，艾曲泊帕片联用干扰素和利巴韦林治疗丙肝可能会增加肝脏代偿风险。

　　2014年2月，FDA批准了对严重再生障碍性贫血(SAA)患者使用Eltrombopag治疗，但免疫疗法反应不佳。八月，FDA批准了艾曲泊帕的新药补充申请，每一天1次用于治疗免疫抑制疗法(IST)反应不足的严重再生障碍性贫血(SAA)患者的血细胞减少症(cytopenia)。

　　艾曲泊帕最早在国外于2008年获批上市，2015年适用人群已扩展至1岁及以上儿童。在国内于2017年获批用于既往对CS、免疫球蛋白等治疗反应不佳的成人慢性ITP患者，2018年适用人群扩展至12岁及以上儿童，2022年5月适用人群扩展至6-11岁儿童。艾曲泊帕在国内未获批治疗6岁以下儿童，可能是因为国内没有儿童专用的混悬剂剂型，而艾曲泊帕片剂不建议研磨使用，且儿童患者可能存在遗传性血小板减少，难以确诊ITP。随着适用人群的不断扩大，艾曲泊帕在临床中获得了越来越广泛的应用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：艾曲波帕/艾曲博帕(ELTROMBOPAG)的用法用量和三大作用功效

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