治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症；奥维昔巴特（Odevixibat）是一种强选择性、非全身性、回肠胆汁酸转运体抑制剂，可减轻胆汁淤积，改善瘙痒和睡眠。是一种强选择性、非全身性、回肠胆汁酸转运体抑制剂是治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）的靶向药物。Bylvay是一种回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)抑制剂，适用于治疗3个月及以上进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)患者的瘙痒。

　　正常情况下，肝细胞合成胆汁酸，在毛细胆管侧经ATP8B1、ABCB11和ABCB4等转运蛋白主动转运至胆道系统中，如果这些蛋白因药物、自身免疫、感染及遗传基因突变等原因引起功能损害，导致胆汁酸泵入毛细胆管障碍，就可能发生胆汁淤积及相关疾病。目前的研究已经证实包括ATP8B1、ABCB11和ABCB4在内相关基因的突变是PFIC类疾病的主要病因。由于胆汁酸淤积于肝脏与体循环中，胆汁酸会导致毛细胆管及肝细胞损伤，胆汁淤积与肝功能损害逐步加重，患者将会出现黄疸、瘙痒等症状，若不及时治疗，甚至可能进展为失代偿期肝硬化、肝细胞癌或肝功能衰竭。

　　进行性家族性肝内胆汁淤积（progressive familial intrahepatic cholestasis，PFIC）是一组常染色体隐性遗传性疾病，其特征是由胆汁合成和运输的缺陷引起的严重肝内胆汁淤积。PFIC常发生在新生儿期或者1岁以内，继而迅速进展，导致门静脉高压、肝衰竭、甚至肝癌。部分类型在青少年、成人也有发病。目前尚无确切的PFIC发病率报道，研究表明，PFIC约占婴幼儿胆汁淤积症的9%～13%。早期诊断、治疗可能改善预后。

　　目前尚无针对PFIC特异性药物，降低这类患者的血清胆汁酸浓度，减轻他们的瘙痒症状，以预防肝病的进展，并提高生活质量是目前较为关注的治疗策略。当前针对胆汁酸淤积症的常用药物包括以下两类：首先是促进胆汁酸排泄的熊去氧胆酸，该类药物能通过竞争性促进胆汁酸分泌，对早、中期患者有一定治疗价值，但作用有限；其次胆汁酸螯合剂考来烯胺，与肠道中胆汁酸结合减少肠肝循环中胆汁酸重吸收，但临床腹胀、腹泻、腹痛等并发症多见，患者耐受性较差。因此，在PFIC的研究领域，治疗药物的研发至关重要。

　　奥维昔巴特（Odevixibat）是一种回肠粘膜细胞胆汁酸转运蛋白抑制剂，它可以阻断肠胆汁酸经过肠肝循环回流入肝，从而减轻肝脏内及循环内的胆汁酸浓度。鉴于其药理作用，目前已有多项研究在探讨其在治疗胆汁淤积性疾病尤其是PFIC上的疗效。2021年，美国FDA和欧盟EMA批准它用于治疗PFIC的药物。奥维昔巴特（Odevixibat）适用于治疗6个月或以上的进行性家族性肝内胆汁淤积(PFIC)患者（欧盟EMA说明书）。

　　Bylvay是一种强效、非全身性回肠胆汁酸转运抑制剂（IBATi），不需要冷藏，作为每日一次的胶囊剂，很容易口服给药，或打开胶囊后洒在软性食物上服用。Bylvay奥维昔巴特的批准上市，将彻底改变全部亚型（1、2、3型）PFIC儿童的治疗模式。作为有史以来第一种非手术治疗选择，这种疗法可以减轻PFIC对儿童及其家庭的负担。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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