Vonjo（pacritinib capsules，帕克替尼胶囊）是第1个专门针对细胞减少性骨髓纤维化患者需求的获批疗法。帕克替尼胶囊于治疗患有中度或高危原发性的成人或继发性（真性红细胞增多症或原发性血小板增多症后）骨髓纤维化，其血小板计数低于50×10 9/L。此前，Vonjo已获得FDA优先审评资格。

　　【Vonjo（帕克替尼胶囊）一般描述及作用机制】

　　Vonjo（pacritinib capsules，帕克替尼胶囊）为抗肿瘤药，是一款新型口服激酶抑制剂，对JAK2和IRAK1具有特异性，有助于多种细胞因子的信号传导和生长，对造血功能有很重要的作用。在正常血细胞生长和发育中，JAK家族蛋白在信号传导通路中有着重要作用。而许多血液癌症的发生，也和其中一些激酶的突变直接相关。因为它不抑制JAK1，因此可以避免抑制JAK1带来的潜在副作用。

　　FDA的批准Vonjo是基于后期PERSIST-2研究的结果。在接受Vonjo 200mg治疗的患者中，29%的患者脾脏体积缩小至少35%，而在接受最佳可用的治疗(包括Jakafi)的患者中，仅3%的患者脾脏体积缩小。

　　其研发公司CTI BioPharma表示，作为Vonjo加速审批的重要组成部分，将需要在确认性试验中证明其临床益处。在这方面，该公司的目标是在2025年年中完成PACIFICA研究。

　　在安全性方面，Vonjo导致约3%的患者出现严重的副作用，包括贫血、血小板减少、肺炎、心力衰竭、疾病进展、发热和皮肤鳞状细胞癌。然而，值得注意的是，该药物没有针对出血或心脏事件的黑框警告。

　　除了FDA批准的这一适应症外，该药物还被纳入到了美国国家综合癌症网络(NCCN)指南中，作为骨髓增殖性肿瘤患者的推荐治疗方案：作为血小板计数大于50×10⁹/L、但不适合移植的低危和高危骨髓纤维化患者的二线治疗。对于骨髓纤维化患者，干细胞移植仍然是唯一的治愈性治疗。然而，许多患者可能不符合移植条件，包括老年人或那些疾病风险尚未高到需要移植的患者。对于这些患者，药物治疗对于控制症状和改善整体生活质量至关重要。

　　原发性骨髓纤维化无明确病因，但继发性骨髓纤维化可发生于有真性红细胞增多症或原发性血小板增多症病史的人。约50%的原发性骨髓纤维化患者有JAK2基因突变，这种突变在其他骨髓纤维化患者中也普遍存在。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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