治疗局部晚期基底细胞癌；维莫德吉是一种Smoothened(SMO)抑制剂，其为hedgehog信号通路中的G-蛋白偶联受体（GPCR)。维莫地吉通过抑制Hh信号通路来阻止肿瘤细胞的增值和存活。对LABCC患者的治疗，包括在我科接受vismodegib治疗的新生基底细胞癌综合征(又称G-G Syn)患者，重点是副作用的管理、结果的评估以及我们的研究结果与文献的比较。维莫德吉是治疗局部晚期基底细胞癌和转移性基底细胞癌的Hedgehog通路的第一类抑制剂。

　　在这项回顾性队列研究中，我们分析了局部晚期基底细胞癌的基线特征、结果和与治疗相关的不良事件。从2012年11月至2021年1月，将患者分为两组：39例单侧或多发性基底细胞癌患者和7例G-G综合征患者。

　　结果：在100个月期间，46例患者被诊断为LABCC(26例)、多发性BCC(13例)和G-G Syn(7例)，均不适合手术或放疗。

　　基线特征：LABCC+多BCC队列的中位年龄为72.8岁，G-G Syn队列的中位年龄为47.4岁。LABCC+多发性BCC的客观有效率为80%，G-G Syn队列的客观有效率为86%。LABCC+多发性基底细胞癌的疾病控制率(DCR)为95%，G-G Syn队列的疾病控制率为100%。LABCC和多BCC队列的中位治疗时间为9.9个月(1.5-43.1)，G-G Syn队列的中位治疗时间为19.5个月(3.6-94.1)。LABCC或多个BCC队列中出现的不良事件多为1级或2级(96%)，仅4%为3级。G-G Syn队列中大部分不良事件也为1级或2级(87%)，13%为3级。

　　结论：在斯洛文尼亚，维莫德吉对LABCC、多发性BCC和G-G Syn患者的DCR为95%~100%，具有显著的疗效。通过多学科方法和早期支持护理，TEAES得到了成功的缓解。

　　在LABCC中，肿瘤侵袭和破坏局部组织，由于生命功能的显著丧失、无法忍受的发病率和毁容，手术和放射治疗可能是不合适的。维莫德吉是一种小分子Hedgehog途径抑制剂，适用于手术后复发或患者不适合手术或放射治疗的mBCC或LABCC的治疗。

　　维莫德吉是一种Hedgehog（Hh）信号通路抑制剂，通过靶向抑制Hh信号通路，阻断Hh-配体细胞表面受体PTCH和/或SMO的活性从而干扰Hh通路。该药用于治疗成人转移基底细胞癌或局部晚期基底细胞癌。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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