厄达替尼（Balversa）的临床安全性和有效性表现如何？厄达替尼是一种口服泛FGFR抑制剂。FGFRs是一个受体酪氨酸激酶家族，在不同肿瘤中出现的基因突变可以导致它们被激活，从而促进肿瘤细胞的生存和增殖。适合治疗膀胱癌患者吗？在我国，膀胱癌的发病率位居恶性肿瘤的第八位。据统计，2005至2008年间，我国的膀胱癌发病率已从6.41/10万上升至7.49/10万。膀胱癌通常与患者膀胱或尿路上皮细胞中出现的基因突变相关，大约五分之一的复发/难治性膀胱癌患者出现成纤维细胞生长因子受体（FGFR）突变。对于转移性的膀胱癌治疗，近30多年一直是应用含“铂”类的药物进行化疗，一旦效果不好，医师就束手无策了。

　　近日，美国FDA加速批准了厄达替尼Balversa（erdafitinib）用于在铂类化疗期间或化疗后出现疾病进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌，患者具有FGFR3或FGFR2基因突变，包括新辅助或辅助铂类化疗12个月内的患者。这是FDA准予的首款针对转移性膀胱癌的靶向疗法。

　　厄达替尼Balversa（erdafitinib）是一种口服泛FGFR抑制剂。FGFRs是一个受体酪氨酸激酶家族，在不同肿瘤中出现的基因突变可以导致它们被激活，从而促进肿瘤细胞的生存和增殖。Erdafitinib曾经获得FDA授予膀胱癌的突破性疗法认定，该药物的新药申请也获得了优先审评资格。FDA药物评估和研究中心血液学和肿瘤学产品办公室主任理查德·帕兹德说：“我们正处于一个更加个性化的精准医学时代。Balversa代表了第一个针对FGFR遗传变异的转移性膀胱癌患者的治疗方案”。

　　厄达替尼Balversa（erdafitinib）的获批是基于一项多中心、开放性单臂试验BLC2001（NCT02365597）数据，该项试验纳入了87名患者。这些患者被诊断为局部晚期或转移性尿路上皮癌，且在先前接受的至少一次化疗中或化疗后出现疾病进展，同时患者具有某些FGFR3基因突变或FGFR2或FGFR3基因融合。患者接受厄达替尼Balversa（erdafitinib）的起始剂量为8mg每日一次，在第14天和第17天之间血磷水平低于5.5mg/dL目标值的患者，剂量增加至9mg每日一次。有41%的患者起始剂量增加至9 mg每日一次。一直使用，直到患者疾病进展或出现不能耐受的毒性反应。客观反应率为32.2％，其中完全缓解率为2.3％，部分缓解率为29.9％。中位缓解持续时间为5.4个月。缓解者包括之前使用抗PD-L1或PD-1药物治疗无效的患者，大约四分之一的参与者之前接受过抗PD-L1/PD-1治疗。

　　2019年4月12日，美国FDA加速批准了强生公司旗下杨森公司的口服小分子泛FGFR抑制剂厄达替尼（Erdafitinib，商品名Balversa），用于治疗携带FGFR2/3突变或融合，在铂类化疗期间或化疗后（包括在新辅助化疗或辅助化疗一年内）出现疾病进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者。

　　BLC2001研究是一项多中心、开放标签II期研究，旨在评估厄达替尼治疗FGFR突变局部晚期或转移性尿路上皮癌的疗效和安全性。结果显示，99例患者接受了中位5个周期的厄达替尼治疗。其中43%患者既往接受过至少2个疗程的治疗，79%有内脏转移。厄达替尼治疗后，经证实的客观缓解率（ORR）为40%（3%为完全缓解，37%为部分缓解）。在既往接受过免疫治疗的22例患者中，经证实的ORR为59%。中位无进展生存期（PFS）为5.5个月，中位总生存期（OS）为13.8个月。FGFR突变患者对免疫治疗疗效不佳，应优选对应靶向药物。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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