阿伐普替尼治疗携带血小板衍生生长因子受体(PDGFRA）外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可切除或转移性胃肠间质瘤成人患者。该研究是一项多中心，单臂，开放标签试验，纳入了43名带有PDGFRA外显子18突变的GIST患者，包括38名PDGFRA D842V突变的患者。该试验最初以每天一次口服400 mg的起始剂量招募患者，后来由于毒性降低到每天一次口服300 mg的推荐剂量。患者接受阿伐普替尼治疗直至疾病进展或出现不可接受的毒性反应。主要疗效结局指标是使用改良的RECIST 1.1标准通过独立的放射学评估基于疾病评估的总体缓解率（ORR）。另一个疗效结果指标是反应持续时间。
AYVAKIT（avapritinib）是一种经FDA批准的激酶抑制剂，用于治疗具有PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可切除或转移性GIST的成年人。阿伐普替尼AYVAKIT是KIT和PDGFRA突变激酶的选择性有效抑制剂。它是FDA批准的唯一一种GIST 1型抑制剂，可直接结合突变KIT和PDGFRA发出信号的活性激酶构象起作用。AYVAKIT已显示出对与GIST相关的各种KIT和PDGFRA突变的抑制作用，包括针对与当前批准的疗法耐药相关的激活环突变的有效临床活性。阿伐替尼由基石药业引进，于2021年3月被NMPA批准用于治疗不可切除或转移性PDGFRA外显子18突变（包括D842V突变）GIST成人患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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