在慢性肝病中，血小板减少症是一种常见的并发症。诱发其发生的因素众多，其中也包括脾脏功能亢进、肝损伤因素等。一旦发生血小板减少症，应该配合医生积极进行治疗，以免耽误治疗。目前，可用于血小板减少症治疗的手段中包括输注血小板、TPO及其类似物、脾栓塞及脾切除等。阿伐曲泊帕作为新一代TPO受体激动剂，自获批上市以来，通过大量临床研究对自身安全性和有效性进行了证实。阿伐曲泊帕作为一种口服药物，与注射类药物相比，安全性更高，而疗效又不输传统治疗手段，治疗表现甚至更突出。

　　两项阿伐曲泊帕Ⅱ期研究是随机、开放标签、对照试验，设为阿伐曲泊帕组和安慰剂组；两项阿伐曲泊帕Ⅲ期研究是随机、开放标签、对照试验，设为阿伐曲泊帕组、艾曲泊帕组和安慰剂组。

　　研究结果

　　（1）暴露时间:阿伐曲泊帕平均暴露时间是艾曲泊帕的2-8倍，安慰剂的3-8倍

　　汇总四项研究的暴露时间：有128例患者使用了阿伐曲泊帕，22例使用安慰剂，11例使用了艾曲泊帕。99.2％的患者接受阿伐曲泊帕治疗至少7天，63.3％的患者持续治疗至少180天。

　　平均暴露持续时间：阿伐曲泊帕平均暴露时间为206.4天，是艾曲泊帕（73.5天）的2-8倍，安慰剂（54.9天）的3-8倍。

　　（2）累计应答时间:阿伐曲泊帕累计应答时间更长

　　血小板应答的中位累积时间（PC≥50×10^9/L）分别为：

　　Ⅱ期研究（CL-003和CL-004）：11.0周（阿伐曲泊帕）和0.0周（安慰剂）（p=0.0079）；

　　Ⅲ期研究302：12.4周（阿伐曲泊帕）和0.0周（安慰剂）（p<0.0001）；

　　研究305：5.1周（阿伐曲泊帕）和0.0周（艾曲泊帕）（p=0.33）。（艾曲泊帕组5例退出vs.阿伐曲泊帕组1例退出）

　　（3）应答比例:阿伐曲泊帕具有更高的早期应答率

　　三项研究中，阿伐曲泊帕较安慰剂与艾曲泊帕均具有更高的早期应答率（第7天或第8天应答比例），其中在研究305中，阿伐曲泊帕应答比例为45.5%，艾曲泊帕为36.4%。

　　应答：血小板计数≥50,000/μL

　　（4）阿伐曲泊帕各访视点血小板计数较基线增幅更高

　　阿伐曲泊帕和艾曲泊帕在每周访视的平均和中位数血小板计数以及较基线的变化。2周后阿伐曲泊帕显示更有疗效。由于第8周及其后的研究人数有限（第8周阿伐曲泊帕组8例和艾曲泊帕组4例），因此未显示第6周后的数据。

　　PC=血小板计数(×10^9/L),BL=基线,AVA=阿伐曲泊帕.ELT=艾曲泊帕,SD=标准差

　　患者服用阿伐曲泊帕较艾曲泊帕血小板计数起效更快且42天内维持更高的血小板计数水平。

　　（5）接受阿伐曲泊帕治疗的ITP患者出血发生率更低

　　研究305中，阿伐曲泊帕（AVA）组患者较艾曲泊帕（ELT）组患者出血发生率明显下降，分别为46.2%和81.8%；阿伐曲泊帕和艾曲泊帕的治疗期间、治疗相关和3级及以上的不良事件发生率相似。

　　阿伐曲泊帕各研究累积的有效性数据显示一致效果。研究305中获得的有限数据，为了解阿伐曲泊帕和艾曲泊帕直接疗效对比提供了机会，由于样本量较少，仍需谨慎下结论，但再次显示了阿伐曲泊帕优异的疗效。

　　以阿伐曲泊帕为代表的TPO-RA被证实可结合造血干祖细胞、巨核细胞上的促血小板生成素受体，刺激造血干祖细胞增殖，巨核细胞增殖，产生造血细胞，包括血小板、红细胞和粒细胞。而阿伐曲泊帕也是国内首个获批上市的针对慢性肝病相关血小板减少症患者的治疗药物。

　　既往临床数据显示，大多数应用阿伐曲泊帕的血小板减少患者在第8天，血小板即开始升高，部分患者可获得持续反应。当然，每位患者情况不同，用药后具体会产生怎样的疗效因人而异。

　　阿伐曲泊帕适用于择期行诊断性操作或者手术的慢性肝病相关血小板减少症的成年患者已于美国、欧盟、中国境内上市，适用于慢性免疫性血小板减少症(ITP)已于美国上市。此外，该新药用于肿瘤化疗引起的血小板减少症(CIT)亦于近期完成国际多中心III期临床试验，初步分析试验结果未达到预设主要复合终点;据此，复星医药将进一步评估确定该适应症于中国境内的临床开发策略、优化临床试验设计并确定注册策略。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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