米哚妥林（Rydapt）可以治疗什么病？怎样服用？急性白血病(AL)是源于造血干细胞的恶性克隆性疾病，主要表现为贫血、出血、感染和浸润等征象。通常可以分为急性淋巴细胞白血病(ALL)和急性髓细胞白血病(AML)两大类。成人以AML多见，儿童以ALL多见。急性白血病进展很快，若不经特殊治疗，平均生存期仅3个月左右，短者甚至在诊断数天后即死亡。然而，随着医学的进步，已有不少患者病情缓解以至长期存活，甚至获得治愈。

　　米哚妥林是一个小分子抑制多受体酪氨酸激酶。米哚妥林抑制FLT3受体信号传导和细胞增殖的能力，并且它在表达ITD和TKD突变体FLT3受体或过表达野生型FLT3和PDGF受体的白血病细胞中诱导细胞凋亡。米哚妥林还显示出抑制KIT信号传导，细胞增殖和组胺释放以及诱导肥大细胞凋亡的能力。

　　米哚妥林是一种激酶抑制剂，适用为成年患者和上呼吸道感染的治疗。适应症有：侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM），伴有血液肿瘤（SM-AHN）或肥大细胞白血病（MCL）的系统性肥大细胞增多症。新诊断的急性髓性白血病（AML），通过FDA批准的测试检测FLT3突变阳性，与标准阿糖胞苷和柔红霉素诱导和阿糖胞苷巩固相结合。米哚妥林使用的限制：米哚妥林不适用作为单药诱导治疗为有AML患者的治疗。系统性肥大细胞增多症(ASM)，系统性肥大细胞增多症伴有血液学肿瘤(SM-AHN),或肥大细胞白血病。

　　米哚妥林用于AML的安全性及有效性在一项代号为RATIFY的随机试验中得到了研究与验证。该试验中，受试者为717名既往未接受任何治疗的FLT3+AML初诊患者。研究人员将其随机分成两组进行对照治疗，结果发现，接受米哚妥林联合化疗的小组与只接受化疗的对照组相比，在总生存期上有着显著的改善，死亡风险降低了23%。此外，接受化疗患者的无事件生存期中位数仅为3.0个月，而接受联合疗法患者的数据为8.2个月，具有统计学意义的显著改善。

　　常见不良反应

　　米哚妥林/雷德帕斯在AML治疗过程中的常见不良反应主要有：白细胞减少、恶心呕吐、黏膜炎、头痛、皮肤瘀点、肌肉骨骼疼痛、鼻出血、高血糖、上呼吸道感染等。

　　2017年是医疗业内值得期待的一年，仅第一季度FDA就批准了12种新药，是去年的近半数，而截至5月15日，获批药物更是达到19种，米哚妥林便是其中颇具特色的一大重磅级药物。这款药物在研发过程中就获得了行业普遍关注，并收获了FDA颁发的突破性疗法认定、孤儿药资格与优先审评资格。

　　米哚妥林用法用量：口服，食物同服，AML推荐用量50mg,2次/日；ASM及其伴随疾病推荐剂量100mg,2次/日。米哚妥林常见不良反应：米哚妥林在AML（急性骨髓性白血病）治疗过程中的常见不良反应主要有：白细胞减少、恶心呕吐、黏膜炎、头痛、皮肤瘀点、肌肉骨骼疼痛、鼻出血、高血糖、上呼吸道感染等。米哚妥林使用注意事项：(1)药物过敏：对米哚妥林及米哚妥林中其它成分过敏的患者不应使用；(2)胎儿毒性：米哚妥林可能会导致胎儿或新生儿受到伤害，孕妇或哺乳期妇女不应使用；(3)肺部毒性：存在肺部损伤（肺毒性）迹象或症状的患者应停止使用。

　　米哚妥林与化疗联用治疗成年患者新诊断为FLT3阳性突变（FLT3+）的急性骨髓性白血病（AML）；以及治疗成人侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM）、伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：米哚妥林(RYDAPT/MIDOSTAURIN)的适应症和服用方法

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