阿扎胞苷(Azacitidine)是胞嘧啶核苷类似物，通过引起DNA去甲基化和对骨髓中异常造血细胞的直接细胞毒作用而产生抗肿瘤作用。阿扎胞苷在体外对DNA甲基化有最大抑制作用时的浓度对DNA的合成未见明显的抑制作用。DNA的去甲基化可修复基因的正常功能，该功能对于细胞的分化和增殖起关键作用。阿扎胞苷的细胞毒作用可引起处于快速分裂状态的细胞死亡，包括对正常生长调控机制不产生应答的癌细胞。非增殖性期的细胞对阿扎胞苷相对不敏感。可用于治疗中危-2/高危骨髓增生异常综合征、伴有20-30％骨髓原始细胞的急性髓系白血病（AML）和慢性粒单核细胞白血病（CMML）。对乳腺癌、肠癌、黑色素瘤等也有一定疗效。
阿扎胞苷是一种表观遗传性治疗药物，于上世纪六七十年代问世，于2005年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准以来应用广泛，可单用或联合预激方案治疗AML、MDS等恶性血液系统疾病。因大部分结合到RNA上，阿扎胞苷副作用较小，骨髓抑制较轻。早期研究表明存在如TET2突变、DNNMT3A突变等表观遗传性突变的患者对阿扎胞苷这类去甲基化药物治疗的效果更好。近年来，也有研究显示TP53突变、染色体复杂核型和-7核型的患者，去甲基化药物治疗较化疗获益更大。另外，大量研究表明阿扎胞苷与多种新药联合治疗安全耐受性良好，与单药相比，阿扎胞苷联合治疗可提高MDS、AML及CMML患者的总反应率及完全缓解率，有助于提高患者生存，进一步改善患者预后。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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