吉列替尼（Xospata）效果怎么样？中国国家医药管理局(NMPA)有条件批准吉列替尼(gilteritinib，Xospata)用于携带FLT3突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者。该监管决定是基于3期ADMIRAL试验(NCT02421939)的数据，该试验显示，在该患者群体中，与挽救性化疗相比，吉列替尼显著延长了总生存期(OS)。吉列替尼的中位OS为9.3个月，而挽救性化疗的中位OS为5.6个月，死亡风险降低了36%。NMPA还审查了来自中国患者入组的3期COMMODORE试验(NCT03182244)的药代动力学数据。

　　一项关于富马酸吉列替尼Ⅰ/Ⅱ期临床试验研究招募的252例患者(年龄≥18岁)中，共纳入难治或复发性FLT3突变型急性髓系白血病(AML)患者249例，试验包含剂量递增队列研究和扩展队列研究。剂量递增队列研究中，分别给予患者富马酸吉列替尼20mg、40mg、80mg、120mg、200 mg、300 mg、450 mg，1次1d，28d为1个治疗周期，持续给药至疾病进展或发生不可耐受的毒副反应。

　　AML患者中，100例(40%)对治疗响应，19例(8%)完全缓解(CR)，10例(4%)完全缓解伴部分血小板未缓解(CR/CRH)，46例(18%)完全缓解伴不完全血象缓解，25例(10%)部分缓解;最大耐受剂量为300 mg·d-1，当给药剂量为450mg·d-1时，限制毒性率曲线和药效学数据提示腹泻发生率和谷草转氨酶升高。

　　对75例患者进行扩展队列研究，其中2例(3%)给药剂量为20 mg·d-1，7例(9%)为80 mg·d-1，27例(36%)为120 mg·d-1，36例(48%)为200 mmg·d-1，3例(4%)为300mg·d-1，平均反应持续时间为17周(95%CI:14~29)。3例患者复发响应持续时间短于1个周期，1例反应持续时间为55周，中位总生存期为25周(95%CI:20~30)。以上结果提示，富马酸吉列替尼给药剂量为120 mg·d-1时，具有可持续的FLT3抑制活性和较高的安全性。

　　吉列替尼(gilteritinib)是首个获准单独用于治疗携带FLT3突变的急性髓系白血病AML患者的药物，吉列替尼(gilteritinib)适用于初始治疗后复发或没有响应的患者。FDA授予吉列替尼(gilteritinib)上市申请快速通道审评和优先审评资格。研究发现，吉列替尼(gilteritinib)可以通过抑制FLT3下游通路ERK,STAT5和AKT的磷酸化，从而起到抗白血病活性。

　　在复发难治性急性髓系白血病AML患者中给予吉列替尼(gilteritinib)120 mg，可使FLT3磷酸化水平迅速抑制达90%，并维持较长时间。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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