阿伐曲波帕是全球首个FDA批准用于CLD相关血小板减少症的口服血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），也是复星医药引进的首个小分子创新药。作为国内首款针对慢性肝病（CLD）相关血小板减少症的治疗药物，阿伐曲泊帕在中国的上市填补了国内该领域的用药空白，为中国慢性肝病（CLD）相关血小板减少症患者引入了全球领先的“强效持久、安全方便”的诊疗新方案。马来酸阿伐曲泊帕片为化学药品，主要适用于择期行诊断性操作或者手术的慢性肝病相关血小板减少症的成年患者。

　　慢性肝病（CLD）临床试验

　　在两项设计相同的国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究【ADAPT-1研究和ADAPT-2研究】中，评估了阿伐曲泊帕在接受择期诊断性检查或手术的慢性肝病相关血小板减少症患者中的疗效。

　　根据患者基线血小板计数将其分为低基线血小板计数队列（＜40 x10^9 L）或高基线血小板计数队列（≥40至＜50 x10^9 L）；按2:1的比例随机分配至阿伐曲泊帕组或安慰剂组。

　　低基线血小板计数队列中的患者口服阿伐曲波帕60 mg/次或安慰剂，每日1次，连续口服5天，高基线血小板计数队列中的患者口服阿伐曲波帕40 mg/次或安慰剂，每日1次，连续口服5天。所有患者中位年龄58岁；66%男性，35%女性；61%白人，3%黑人；34%亚洲人。

　　ADAPT-1研究中，共计招募患者231名，149名分配至阿伐曲波帕组（90名60mg组，59名40mg组），82名分配至安慰剂组（48名组，34名组）；ADAPT-2研究中，共计招募患者204名，128名分配至阿伐曲波帕组（70名60mg组，58名40mg组），76名分配至安慰剂组（43名组，33名组）；

　　试验的主要研究终点是应答患者比例，定义为随机分组后至诊断性检查或手术后7天内不需接受血小板输注且不因出血而接受任何急救治疗的患者比例。次要研究终点是括诊断性检查或手术当天血小板计数>50 x10^9/L的患者比例以及血小板计数从基线到手术日的变化。

　　试验结果显示出，两项试验中，在接受60mg治疗组中，阿伐曲波帕60mg治疗组与安慰剂对比为66%VS 23%；69%VS 35%；两项试验中，在接受40mg治疗组中，接受阿伐曲波帕40mg治疗组与安慰剂对比为88%VS 38%；88%VS 33%。

　　此外，两项研究均表明，在两个队列中，阿伐曲泊帕组在诊断性检查或手术当天达到目标血小板计数（≥50x10^9/L）的患者比例均高于安慰剂组：低基线血小板计数队列在ADAPT-1研究中分别为?69%和4%；在ADAPT2中分别为67%和7%；高基线血小板计数队列在ADAPT-1研究中分别为?88%和21%；在ADAPT-2研究中分别为?93%和39%。

　　阿伐曲波帕适用于择期行诊断性操作或者手术的慢性肝病相关血小板减少症的成年患者，是目前国内首个获批该适应证的药物；美国食品药品监督管理局（FDA）、欧洲药品管理局（EMA）已批准阿伐曲波帕用于原发免疫性血小板减少症（ITP），虽然国内用于ITP的适应症还没有被批准，但是临床上对于疾病情况适合的病人已经开始使用，且疗效较稳定。对于肿瘤化疗相关性血小板减少症（CIT），TPO-RA得到相关指南共识推荐，但阿伐曲波帕在国内外暂未获批相关适应证。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿伐曲泊帕/阿伐曲波帕(DOPTELET)的用法用量和注意事项

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