治疗免疫性血小板减少性紫癜的疗效好不好？在ITP患者体内，免疫系统攻击并破坏人体自身的再凝血和愈合中发挥积极作用的血小板。ITP患者由于血小板计数过低会导致瘀伤、出血和疲劳。目前对ITP的治疗方法包括类固醇、血小板生产助推器(TPOs)和脾切除术。Rigel制药公司相信福他替尼是解决疾病自身免疫性的基础。

　　什么是福他替尼？

　　福他替尼属于脾脏酪氨酸激酶(spleen tyrosine kinase,SYK)抑制剂，能够阻断巨噬细胞吞噬血小板，对此前治疗疗效不佳的ITP患者极有发展前景。

　　2018年4月，美国FDA首推福他替尼用于治疗对其他药物治疗无效的ITP。福他替尼能抑制巨噬细胞吞噬作用、并能减少针对血小板自身抗体的产生。对于接受至少一种治疗无效的ITP患者，接受福他替尼治疗24周后，18%患者可获得血小板持续稳定升高。

　　根据目前研究可知，老年患者与年轻患者相较,发生不良反应无明显差别。最常见的药物副作用为恶心、呕吐及腹泻等胃肠道反应，其中严重腹泻仅占1%。其次为轻度肝功能受损、收缩压升高及体重增加。约有9%患者显示肝功能指标会明显升高，绝大多数患者在2~6周内经剂量调整后，可恢复到正常水平。当患者收缩压为130~139 mmHg或舒张压为80~89 mmHg，应开始服用或增加抗高血压药物剂量。此外，育龄期女性在治疗期间及服末次剂量后至少1个月必须采取有效的避孕措施，对于哺乳期女性，建议在治疗期间及服末次剂量后至少1个月内,暂停哺乳。

　　福他替尼的出现对于复发难治ITP患者无疑是一个福音。

　　Tavlesse(fostamatinib，福他替尼)是一种口服脾酪氨酸激酶(SYK)抑制剂，通过阻止血小板破坏来靶向ITP的潜在自身免疫原因。

　　Tavlesse是首个适用于免疫性血小板减少症患者的SYK抑制剂。它的作用方式与目前治疗这种疾病的药物不同。当TPO-RA刺激血小板产生并在疾病中被破坏时，Tavlesse通过保护血小板免受破坏而发挥作用。

　　美国食品和药品监督管理局(FDA)已经授予药物福他替尼孤儿药资格。目前，Rigel制药公司的口服脾酪氨酸激酶(SYK)抑制剂处在临床三期研究阶段，参与该临床研究的受试者为慢性免疫性血小板减少性紫癜(ITP)患者。Rigel制药公司用于治疗ITP的福他替尼临床三期研究项目，称为FIT。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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