福他替尼片主要用于既往治疗疗效欠佳的成人慢性免疫性血小板减少症（ITP），也是全球首个获批的脾酪氨酸激酶（SYK）抑制剂。免疫性血小板减少症（ITP）是一种自身免疫性疾病，主要特征是血小板自身抗原免疫耐受性丢失，导致体液和细胞免疫异常活化，共同介导血小板破坏加速及巨核细胞产生血小板不足。

　　常规ITP治疗包括糖皮质激素、静脉注射免疫球蛋白G（IgG）、脾切除术和促血小板生成药物等，但仍有相当数量的患者长期存在重度血小板减少、自发性或创伤诱发出血的风险。即使某些患者无症状，血小板计数低于20-30×109/L时也需要治疗。目前在国内，针对二线治疗失败或治疗不耐受的ITP患者尚未有同类的药品上市。

　　免疫性血小板减少性紫癜（ITP）是一种获得性自身免疫性疾病，它的发生由多种复杂的机制共同参与，属于临床常见的出血性疾病之一。ITP的发病率较低，属于罕见病的一种，所以全球发病人群数量不大，美国约65000名成人ITP患者。

　　目前，针对ITP的一线治疗主要是肾上腺皮质激素，包括大剂量地塞米松与常规剂量泼尼松。糖皮质激素等一线治疗失败的患者，可选用二线治疗方案，主要包括促进血小板增生的药物（TPO受体激动剂）、抗CD20单克隆抗体（利妥昔单抗）和脾脏切除。其中TPO受体激动剂主要通过模拟TPO与巨噬细胞及造血祖细胞上TPO受体相结合，增加血小板生成。2008年底，安进公司的romiplostim（罗米司亭）和GSK的Eltrombopag（艾曲波帕）经FDA快速通道获批上市。多项临床试验显示二者反应率能达80%左右，且不良反应轻微，可长期应用。

　　近年来，ITP的基础及临床研究取得重大进展，新的发病机制不断揭示，为ITP治疗提供了新的靶点。其中，ITP的发病机制就包括自身抗体介导的血小板吞噬，由活化的单核细胞Fc受体介导，通过脾酪氨酸激酶（Sky）信号通路，导致血小板清除增加。目前，除了已上市的福他替尼Fostamatinib，同类靶点的竞争者还有Gliead的Entospletinib(Phase2)和Portola Pharmaceuticals的PRT-2607(Phase2)等。

　　综合以上信息分析，福他替尼Fostamatinib潜在治疗对象不多，而且只有17%的人有稳定的应答。针对ITP的治疗方案与药物选择较多，且均比较成熟，如果Fostamatinib仅用于ITP的治疗，短期内本品成为重磅炸弹的潜力不大。但是，Fostamatinib已被FDA授予孤儿药资格，具有一定的排他保护期和市场独占期，并且孤儿药产品还能够获得利润丰厚的定价溢价。此外，Fostamatinib的原研公司Rigel Pharmaceuticals已经启动Fostamatinib自身免疫性溶血性贫血（AIHI）II期临床试验，来扩充其适应症范围，所以Fostamatinib凭借其在Sky信号通路独特的作用机制，依然具有较大的市场价值。

　　主要通过抑制体内脾酪氨酸激酶，阻断巨噬细胞表面Fc激活受体和B细胞受体的信号传导，减少免疫系统对抗体包裹血小板的识别和降解，从而阻止血小板的破坏并同时抑制炎性反应。此产品适用于既往治疗应答不足的成人慢性免疫性血小板减少症（ITP）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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