治疗骨髓增生异常综合征显示出有益的降铁效果?MDS(曾被称为白血病前期)患者的两个最严重的并发症是感染和输注红细胞导致的铁超载。恩瑞格(Deferasirox)是美国FDA在2005年批准的第一个能够常规使用的口服铁螯合剂,美国FDA授予恩瑞格(Deferasirox)治疗非输血依赖地中海贫血铁过载的孤儿药地位,目前已在80多个国家上市。
当美国广播公司的"早安美国"联合主播罗宾-罗伯茨(Robin Roberts)在6月宣布她患有MDS并将接受骨髓移植时,MDS成为美国人的焦点。在宣布这一消息时,罗伯茨已经摆脱乳腺癌五年了,并接受了化疗和放疗。
发表在最近一期《临床肿瘤学杂志》上的临床试验结果显示,在完成12个月治疗的患者中,53%的患者的铁(血清铁蛋白)减少了23%,在接受治疗两年的患者中,血清铁减少了36.7%,而接受治疗三年的患者,血清铁蛋白减少了36.5%。
恩瑞格还减少了易耗血浆铁(LPI),LPI被称为非转铁蛋白结合铁的最有毒方面,它在身体的铁储存能力饱和后积累。
"List解释说,他的研究重点是MDS的生物学和潜在的治疗方法,"总的来说,这项研究证明了一组大量输血的低风险MDS患者的铁参数的改善。"需要进行一项随机试验,以更好地确定去拉罗司治疗对低风险MDS患者的临床影响。
莫菲特癌症中心的研究人员和其他六个机构的同事最近测试了一种治疗骨髓增生异常综合征(MDS)患者的方法,这是一种与血液有关的恶性肿瘤,涉及血细胞的无效生成,使患者贫血,需要经常输血。由于身体没有自然手段来减少反复输血所积累的铁,患者的器官会变得铁质过剩,导致心脏衰竭、肝脏损伤、易受感染和其他并发症。骨髓衰竭和转化为急性白血病可能发生在MDS患者身上,必须进行骨髓移植。该疾病可由癌症的化疗和放射治疗引起。
恩瑞格(Deferasirox)是临床试验中测试的药物,旨在减少伴随红细胞输血而升高的和危险的铁水平。有173名患者接受了这种研究药物。
"研究报告的共同作者、莫菲特公司执行副总裁兼首席医生Alan F.List博士说:"大多数MDS患者需要输红细胞治疗贫血,但这使他们面临铁超载的风险。"依赖输血的MDS患者会出现器官并发症"。
恩瑞格(Deferasirox)分散片在中国获批上市,被批准用于年龄大于2岁的β地中海贫血患者因频繁输血而引起的慢性铁过载,和10岁及10岁以上非输血依赖性地中海贫血(NTDT)综合征患者的慢性铁过载的治疗。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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